Bellicum interrompe gli studi di Fase 1/2 e avvia la valutazione di alternative strategiche
14 marzo 2023 alle 21:30
Condividi
Bellicum Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato la decisione di interrompere gli studi clinici di Fase 1/2 in corso, che valutano la sicurezza e l'efficacia preliminare dei suoi candidati cellulari GoCAR-T in combinazione con rimiducid in pazienti oncologici fortemente pretrattati. Gli studi per BPX-601 e BPX-603 sono stati interrotti in seguito alla valutazione da parte dell'Azienda del profilo rischio/beneficio di BPX-601 in combinazione con rimiducID. Il paziente più recente trattato nello studio di Fase 1/2 di BPX-601 nel carcinoma prostatico metastatico resistente alla castrazione (mCRPC) ha sperimentato gravi eventi avversi immuno-mediati, tra cui la sindrome da rilascio di citochine (CRS) di Grado 4, la seconda tossicità limitante la dose osservata in questa coorte di escalation della dose.
L'azienda ha messo in pausa l'arruolamento negli studi clinici e ha condotto una revisione approfondita del rapporto rischio/beneficio osservato finora. Sebbene sia stata osservata un'efficacia clinicamente significativa - compresi 5 dei 9 pazienti mCRPC trattati che hanno ottenuto una risposta PSA50, 4 dei quali hanno ottenuto una risposta PSA90 - l'Azienda ritiene di non avere le risorse necessarie per ottimizzare né la dose clinica e il programma delle cellule BPX-601 e dell'agente attivante rimiducid, né il design del costrutto cellulare BPX-601 per ottenere un profilo rischio/beneficio favorevole. L'Azienda sta comunicando con i siti di sperimentazione clinica e le agenzie regolatorie in merito alla sua decisione di interrompere gli studi, ed è in corso una valutazione delle alternative strategiche dell'Azienda.
Bellicum Pharmaceuticals, Inc. è una società biofarmaceutica. L'azienda si concentra sulla scoperta e sullo sviluppo di nuove immunoterapie cellulari controllabili per varie forme di cancro, compresi i tumori ematologici e i tumori solidi. La sua piattaforma tecnologica Chemical Induction of Dimerization (CID) è progettata per consentire il controllo dei componenti del sistema immunitario in tempo reale. La CID consiste in interruttori molecolari, forme modificate di queste proteine di segnalazione, che vengono attivate all'interno del paziente mediante l'infusione di una piccola molecola, invece che da segnali naturali a monte. Ha sviluppato due di questi interruttori: un interruttore di attivazione, progettato per stimolare l'attivazione, la proliferazione e la persistenza delle cellule immunoterapiche e fornire altri benefici immunomodulatori, e un interruttore di sicurezza, progettato per avviare la morte cellulare programmata, o apoptosi, della cellula immunoterapica.