Bellicum Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato la decisione di interrompere gli studi clinici di Fase 1/2 in corso, che valutano la sicurezza e l'efficacia preliminare dei suoi candidati cellulari GoCAR-T in combinazione con rimiducid in pazienti oncologici fortemente pretrattati. Gli studi per BPX-601 e BPX-603 sono stati interrotti in seguito alla valutazione da parte dell'Azienda del profilo rischio/beneficio di BPX-601 in combinazione con rimiducID. Il paziente più recente trattato nello studio di Fase 1/2 di BPX-601 nel carcinoma prostatico metastatico resistente alla castrazione (mCRPC) ha sperimentato gravi eventi avversi immuno-mediati, tra cui la sindrome da rilascio di citochine (CRS) di Grado 4, la seconda tossicità limitante la dose osservata in questa coorte di escalation della dose.

L'azienda ha messo in pausa l'arruolamento negli studi clinici e ha condotto una revisione approfondita del rapporto rischio/beneficio osservato finora. Sebbene sia stata osservata un'efficacia clinicamente significativa - compresi 5 dei 9 pazienti mCRPC trattati che hanno ottenuto una risposta PSA50, 4 dei quali hanno ottenuto una risposta PSA90 - l'Azienda ritiene di non avere le risorse necessarie per ottimizzare né la dose clinica e il programma delle cellule BPX-601 e dell'agente attivante rimiducid, né il design del costrutto cellulare BPX-601 per ottenere un profilo rischio/beneficio favorevole. L'Azienda sta comunicando con i siti di sperimentazione clinica e le agenzie regolatorie in merito alla sua decisione di interrompere gli studi, ed è in corso una valutazione delle alternative strategiche dell'Azienda.