BioCryst Pharmaceuticals, Inc. Inizia l'arruolamento dei pazienti nello studio pivotale REDEEM-1 che valuta BCX9930 come monoterapia orale per i pazienti con PNH
07 gennaio 2022 alle 15:25
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BioCryst Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato l'arruolamento del primo paziente nello studio pivotale REDEEM-1 con il suo inibitore orale del fattore D, BCX9930, in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH). REDEEM-1 è un confronto randomizzato, in aperto, controllato con comparatore attivo dell'efficacia e della sicurezza della monoterapia di BCX9930 (500 mg bid) in circa 81 pazienti PNH con una risposta inadeguata a un inibitore C5. Nella parte 1 di questo studio, i pazienti che non hanno avuto una risposta adeguata ad un inibitore C5 saranno randomizzati 2:1 per interrompere il loro inibitore C5 e ricevere BCX9930 come monoterapia o per continuare a ricevere il loro inibitore C5 per 24 settimane. Tutti i pazienti riceveranno BCX9930 nella parte 2 (settimane 25-52) per valutare la sicurezza a lungo termine, la tollerabilità e l'efficacia di BCX9930. I pazienti che sono randomizzati alla terapia con l'inibitore C5 nella parte 1 interromperanno tale terapia alla visita della settimana 24 e inizieranno BCX9930 per la parte 2. L'endpoint primario di REDEEM-1 è il cambiamento dal basale nell'emoglobina, come valutato alla settimana 12-24. In uno studio di dosaggio di BCX9930 in pazienti con risposta inadeguata a C5, l'azienda ha precedentemente riferito che BCX9930 (a dosi di 400 mg o 500 mg bid) ha aumentato l'emoglobina dal basale di una media di 2,7 g/dl attraverso le settimane da 12 a 24 con l'80% dei pazienti senza trasfusioni nello stesso periodo. BCX9930 è stato sicuro e generalmente ben tollerato nello studio. BioCryst ha recentemente annunciato di aver iniziato l'arruolamento di pazienti nello studio pivotal REDEEM-2, uno studio randomizzato e controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di BCX9930 (500 mg bid) come monoterapia rispetto al placebo in circa 57 pazienti con PNH che non ricevono attualmente una terapia con inibitori del complemento. Inoltre, l'azienda sta iniziando una prova di concetto di BCX9930 nelle malattie renali mediate dal complemento, tra cui la glomerulopatia C3 (C3G), la nefropatia IgA (IgAN) e la nefropatia membranosa primaria (PMN).
BioCryst Pharmaceuticals, Inc. è un'azienda biotecnologica focalizzata sul miglioramento della vita delle persone affette da malattie mediate dal complemento e da altre malattie rare. L'azienda sfrutta la sua esperienza nella progettazione per sviluppare terapie orali di prima classe a base di piccole molecole e proteine, per colpire malattie difficili da trattare. I suoi prodotti commercializzati includono ORLADEYO per via orale, una volta al giorno, per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario (HAE) e RAPIVAB (iniezione di peramivir) per il trattamento dell'influenza acuta non complicata negli Stati Uniti. Gli altri prodotti e candidati includono BCX10013, RAPIACTA (iniezione di peramivir), PERAMIFLU (iniezione di peramivir) e programmi di scoperta in fase iniziale. BCX10013 è un inibitore del Fattore D potente e specifico. RAPIACTA si concentra sull'influenza stagionale non complicata. RAPIVAB (peramivir iniezione) è approvato negli Stati Uniti per il trattamento dell'influenza acuta non complicata per i pazienti dai sei mesi in su.
BioCryst Pharmaceuticals, Inc. Inizia l'arruolamento dei pazienti nello studio pivotale REDEEM-1 che valuta BCX9930 come monoterapia orale per i pazienti con PNH
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