Biogen Inc. ha annunciato i nuovi dati del suo portafoglio di terapie per la sclerosi multipla (SM) che saranno presentati al Meeting annuale dell'American Academy of Neurology (AAN) 2022. Le presentazioni includono nuovi dati reali a lungo termine su TYSABRI® (natalizumab), oltre alle conoscenze sulla persistenza e l'aderenza con VUMERITY® (diroximel fumarato). Altre presentazioni evidenziano l'uso di strumenti digitali per prevedere potenzialmente la progressione della malattia della SM.

Questi dati si basano sul lavoro in corso per far progredire la comprensione e il trattamento di gravi malattie neurologiche e neurodegenerative ed evidenziano l'impegno di Biogen nella scienza che cerca di rispondere alle diverse esigenze delle persone che vivono con la SM. Due presentazioni contribuiscono alla comprensione del dosaggio a intervalli prolungati (EID) con natalizumab per via endovenosa (IV) in contesti reali e di sperimentazione clinica. Un'analisi aggiornata del database statunitense TOUCH® (TYSABRI Outreach: Unified Commitment to Health) al 30 giugno 2021, conferma i risultati delle analisi precedenti, che hanno rilevato che l'EID con somministrazione endovenosa di natalizumab è associata a un rischio significativamente inferiore di leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML) rispetto al dosaggio approvato ogni quattro settimane (Q4W). Nell'analisi aggiornata, che comprendeva un maggior numero di pazienti e esposizioni più lunghe, l'EID è stata associata a una riduzione significativa dell'87% (hazard ratio 0,127; P < 0,0001) della probabilità di PML rispetto al dosaggio approvato Q4W.

Nel corso di una sessione di piattaforma sono stati presentati anche i risultati primari dello studio di Fase 3b NOVA sul dosaggio endovenoso ogni sei settimane (Q6W) con natalizumab, che hanno dimostrato che la somministrazione di natalizumab Q6W mantiene il controllo dell'attività della malattia della SM nei pazienti che sono passati a Q6W dopo almeno un anno di stabilità della malattia con il programma di dosaggio endovenoso Q4W approvato. I dati topline sono stati comunicati per la prima volta nell'agosto 2021 e ulteriori risultati sono stati condivisi al congresso annuale dell'European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) lo scorso anno. La dose approvata di TYSABRI è di 300 mg con un regime di dosaggio Q4W.

Oltre ai dati presentati sul dosaggio endovenoso Q6W con natalizumab, una nuova analisi dello studio osservazionale STRIVE, che utilizzava il regime di dosaggio approvato di TYSABRI Q4W endovenoso, ha rilevato che i pazienti naïve al trattamento con sclerosi multipla recidivante-remittente precoce (SMRR) hanno migliorato i risultati clinici rispetto ai pazienti che avevano ricevuto precedenti terapie modificanti la malattia (DMT). Questi risultati forniscono informazioni utili sul beneficio clinico aggiuntivo che l'inizio del trattamento precoce del decorso della malattia con TYSABRI può fornire. A quattro anni, la probabilità cumulativa di peggioramento della disabilità confermata a 24 settimane (CDW) era significativamente più bassa nei pazienti naïve al trattamento rispetto ai pazienti con trattamento DMT precedente (11,5% vs 29,0%; P=0,0015).

Nel trattamento della SM, alti livelli di aderenza e persistenza con i DMT sono associati a un miglioramento dei risultati clinici e a una riduzione dei costi del trattamento.1 Due analisi delle richieste di rimborso da parte di AcariaHealth Specialty Pharmacy Program e Optum hanno mostrato alti tassi di persistenza e di aderenza con VUMERITY, coerenti con l'esperienza degli studi clinici e a ulteriore sostegno di VUMERITY come opzione di fumarato orale ben tollerato grazie al suo profilo di tollerabilità gastrointestinale (GI). Un'analisi retrospettiva del Programma AcariaHealth Specialty Pharmacy ha incluso 1.143 pazienti che hanno iniziato la terapia con VUMERITY tra il 1° dicembre 2019 e il 30 gennaio 2021.

30, 2021. La persistenza, misurata in base alla percentuale complessiva stimata di pazienti rimasti in terapia con VUMERITY a 16 mesi, è stata dell'82,3%; il 4,5% ha interrotto VUMERITY a causa di effetti collaterali gastrointestinali. L'aderenza, misurata in base alla proporzione di giorni coperti (PDC), è stata del 90,8% e l'85,4% dei pazienti ha raggiunto una PDC =80%.

Risultati coerenti sono stati osservati anche in un sottogruppo di 433 pazienti che sono passati da TECFIDERA® (dimetil fumarato) a VUMERITY. Un'analisi delle richieste di indennizzo di Optum ha incluso 1.885 pazienti con almeno una richiesta di indennizzo legata alla SM tra il 1° ottobre 2019 e il 31 marzo 2021: 224 sono stati trattati con VUMERITY, 746 con TECFIDERA, 601 con teriflunomide, 182 con fingolimod e 132 con siponimod.

I tassi di persistenza e di aderenza per VUMERITY dopo 90 giorni sono stati rispettivamente dell'84% e dell'88%, in linea o superiori a quelli di altri DMT; il 79% dei pazienti ha raggiunto un PDC =80%.