Biogen Inc. presenterà nuovi dati provenienti da studi clinici volti a valutare i bisogni ancora insoddisfatti delle persone affette da atrofia muscolare spinale (SMA) e a valutare l'impatto potenziale di SPINRAZA® (nusinersen) in diverse popolazioni di pazienti, in occasione del SMA Research & Clinical Care Meeting organizzato da Cure SMA questa settimana ad Anaheim, in California. Aggiornamenti sulla ricerca SMA: L'aumento delle iscrizioni allo studio RESPOND indica che ci sono esigenze cliniche residue non soddisfatte nei neonati e nei bambini con SMA dopo il trattamento con Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec). Lo studio di Fase 4 sta valutando il beneficio clinico e la sicurezza di SPINRAZA nei neonati e nei bambini con SMA che hanno esigenze non soddisfatte dopo il trattamento con la terapia genica.

Dopo che i risultati iniziali di nove pazienti sono stati condivisi nel marzo 2022, vengono presentati i dati basali e di sicurezza di 16 pazienti arruolati in RESPOND (a novembre 2021). Tutti i partecipanti allo studio hanno riportato uno stato clinico subottimale in una serie di misure al basale, e 13 su 16 lo hanno dimostrato in più aree, tra cui le funzioni motorie e respiratorie e la capacità di deglutire/alimentare. Dopo l'inizio del trattamento con SPINRAZA, i risultati iniziali sulla sicurezza (durata mediana di 132,5 giorni) mostrano che tre partecipanti hanno sperimentato un evento avverso grave (AE) durante il periodo di studio; nessuno di questi eventi è stato considerato correlato al trattamento con SPINRAZA.

Lo studio RESPOND (NCT04488133) sta attualmente arruolando partecipanti in 20 siti in tutto il mondo. Biogen condividerà anche i dati finali della Parte A dello studio DEVOTE, attualmente in corso e suddiviso in tre parti, che valuta la sicurezza e la tollerabilità di dosi sperimentali più elevate di nusinersen. I risultati della Parte A, un periodo di valutazione della sicurezza in aperto nei bambini e negli adolescenti con SMA ad insorgenza tardiva, suggeriscono che un regime di dosaggio più elevato (28 mg) di nusinersen porta a livelli più alti di farmaco nel liquido cerebrospinale ed è generalmente ben tollerato, con la maggior parte degli effetti collaterali riportati considerati di gravità lieve.

Gli AE più comuni riportati sono stati il mal di testa e il dolore procedurale. Due AE gravi (caduta, frattura del femore) sono stati segnalati in un partecipante durante il periodo di studio. Nessun AE è stato considerato correlato a nusinersen e alcuni sono stati correlati alla somministrazione del trattamento.

La totalità dei dati della Parte A supporta l'ulteriore sviluppo di una dose più elevata di nusinersen. Attualmente, la Parte B e la Parte C di DEVOTE, che valutano una dose sperimentale più elevata di nusinersen, sono in corso di arruolamento in 52 siti in tutto il mondo. Le presentazioni dei dati SPINRAZA includono: Risultati dalla fine della Parte A dello studio in corso DEVOTE in 3 parti per esplorare dosi più elevate di Nusinersen nella SMA - 17 giugno 2022.

Caratteristiche di base e risultati iniziali di sicurezza in RESPOND: uno studio di Fase 4 su Nusinersen nei bambini con SMA che hanno ricevuto Onasemnogene Abeparvovec – 17 giugno 2022. Il programma di sviluppo clinico di SPINRAZA comprende 10 studi clinici, che hanno incluso più di 300 individui in un ampio spettro di popolazioni di pazienti,2 tra cui due studi randomizzati controllati (ENDEAR e CHERISH). Gli studi di estensione in aperto SHINE e NURTURE, attualmente in corso, stanno valutando l'impatto a lungo termine di SPINRAZA.

Gli eventi avversi più comuni osservati negli studi clinici sono stati infezione respiratoria, febbre, costipazione, mal di testa, vomito e mal di schiena. Gli esami di laboratorio possono monitorare la tossicità renale e le anomalie della coagulazione, compreso un grave abbassamento acuto della conta piastrinica, che sono state osservate dopo la somministrazione di alcuni ASO.