Biogen Inc. ha annunciato che il New England Journal of Medicine (NEJM) ha pubblicato un secondo manoscritto che illustra i risultati positivi dello studio di Fase 2 LILAC, diviso in due parti, che ha valutato il litifilimab (noto anche come BIIB059), un farmaco sperimentale, nel lupus eritematoso sistemico (LES) e nel lupus eritematoso cutaneo (CLE). I risultati della parte dello studio sul LES (Parte A) pubblicati mostrano che il litifilimab ha raggiunto l'endpoint primario dello studio, riducendo significativamente la conta articolare totale attiva rispetto al placebo. I dati positivi della parte CLE dello studio sono stati pubblicati su NEJM il 28 luglio 2022.

Biogen sta attualmente arruolando partecipanti agli studi di Fase 3 TOPAZ-1 e TOPAZ-2, che valuteranno l'efficacia e la sicurezza di litifilimab in partecipanti con LES attivo in 269 siti di sperimentazione clinica in tutto il mondo. Nell'ambito dell'impegno di Biogen a garantire la diversità nelle sue sperimentazioni cliniche, negli studi TOPAZ sono stati fissati degli obiettivi di arruolamento per raggiungere un'adeguata rappresentanza delle comunità afroamericane e ispaniche/latine. Biogen prevede anche di avviare uno studio pivotale sul litifilimab nel CLE nel 2022.

LILAC è stato uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di litifilimab rispetto al placebo in due parti: Parte A in partecipanti con LES con manifestazioni articolari e cutanee attive; e Parte B in partecipanti con CLE attivo da moderato a grave, compresi i sottotipi attivi subacuti e cronici, con o senza manifestazioni sistemiche. Come precedentemente riportato, sia la Parte A che la Parte B dello studio hanno raggiunto i rispettivi endpoint primari, con il litifilimab che ha dimostrato un'efficacia superiore al placebo nel ridurre il numero totale di articolazioni attive e nel migliorare l'attività della malattia cutanea nei partecipanti con LES e CLE, rispettivamente. Nella Parte A di LILAC, litifilimab ha ridotto significativamente il numero totale di articolazioni gonfie e tenere nei partecipanti con LES rispetto al basale, rispetto al placebo, per 24 settimane.

Questo studio di Fase 2 non è stato alimentato per valutare gli endpoint secondari. Nella Parte A, litifilimab è stato generalmente ben tollerato, con la maggior parte degli eventi avversi (AEs) riportati classificati come lievi o moderati. Gli AE più comuni riportati nel =5% dei partecipanti nei gruppi di litifilimab raggruppati sono stati diarrea, nasofaringite, infezione del tratto urinario, caduta e mal di testa.