BioMarin Pharmaceutical Inc. ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso l'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio (CMA) alla terapia genica ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec) per il trattamento dell'emofilia A grave (carenza congenita di Fattore VIII) in pazienti adulti senza una storia di inibitori del Fattore VIII e senza anticorpi rilevabili contro il virus adeno-associato di sierotipo 5 (AAV5). La Commissione Europea ha anche approvato la raccomandazione dell'EMA affinché Roctavian mantenga la designazione di farmaco orfano, garantendo così un periodo di esclusività di mercato di 10 anni. La raccomandazione dell'EMA ha rilevato che, anche alla luce dei trattamenti esistenti, Roctavian può potenzialmente offrire un beneficio significativo alle persone affette da Emofilia A grave. L'infusione una tantum è la prima terapia genica approvata per l'emofilia A e funziona attraverso la somministrazione di un gene funzionale, progettato per consentire all'organismo di produrre il Fattore VIII da solo, senza la necessità di continuare la profilassi dell'emofilia, alleggerendo così i pazienti dal peso del trattamento rispetto alle terapie attualmente disponibili.

Le persone con emofilia A hanno una mutazione nel gene responsabile della produzione del Fattore VIII, una proteina necessaria per la coagulazione del sangue. Si stima che più di 20.000 adulti siano affetti da emofilia A grave in oltre 70 Paesi in Europa, Medio Oriente e Africa. Degli 8.000 adulti affetti da emofilia A grave nei 24 Paesi coperti dall'odierna approvazione dell'EMA da parte di BioMarin, si stima che circa 3.200 pazienti saranno indicati per Roctavian.

BioMarin prevede un ulteriore accesso a ROCTAVIAN™ per i pazienti al di fuori dell'Unione Europea attraverso le vendite nominative basate sull'approvazione dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) nei Paesi del Medio Oriente, dell'Africa e dell'America Latina e si aspetta che ulteriori registrazioni di mercato siano facilitate dalla licenza EMA.