BioRestorative Therapies sta sviluppando terapie cellulari per il trattamento della malattia cronica del disco lombare e di condizioni metaboliche come l'obesità e il diabete. L'azienda si sta concentrando sullo sviluppo di BRTX-100, il suo candidato terapeutico principale per il trattamento dei pazienti con dolore lombare cronico causato dalla malattia degenerativa del disco. Secondo gli esperti, fino all'80% della popolazione sperimenterà il dolore alla schiena ad un certo punto.

Questa tecnologia prevede l'utilizzo delle cellule staminali del paziente per rigenerare i dischi danneggiati nella parte bassa della schiena, riducendo potenzialmente il dolore e migliorando la mobilità. L'azienda ha recentemente presentato i dati alla Riunione annuale della Società di Ricerca Ortopedica (ORS) 2024. La presentazione si intitolava "Autologous Stem Cell Therapy for Chronic Lumbar Disc Disease; Initial Phase 2 Clinical Safety and Feasibility Data of Intradiscal Injections of Hypoxic Cultured Mesenchymal Stem Cells" (Terapia con cellule staminali autologhe per la malattia cronica del disco lombare; dati iniziali di sicurezza e fattibilità clinica di fase 2 delle iniezioni intradiscali di cellule staminali mesenchimali coltivate in ipossia), e ha discusso lo studio clinico più recente.

Gli studi clinici precedenti hanno evidenziato il potenziale impatto del microambiente rigido del disco sulla vitalità delle cellule, che può portare a risultati non efficaci o a reazioni avverse. Per affrontare questo microambiente difficile, BRTX-100 è stato formulato utilizzando cellule staminali prodotte a basso contenuto di ossigeno, per imitare l'ambiente a basso contenuto di ossigeno che si trova nel disco. BRTX-100 è attualmente in fase di sperimentazione in uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco e controllato.

Un totale di 99 soggetti idonei sarà arruolato in 16 siti clinici negli Stati Uniti. Sebbene i dati presentati siano ancora in cieco e in una fase iniziale, è degno di nota il fatto che la Scala Analogica Visiva (VAS), l'Indice di Disabilità Oswestry (ODI), il Questionario di Disabilità Roland Morris (RMDQ) e l'Indice di Valutazione Funzionale (FRI) raccolti a 26 e 52 settimane dopo l'iniezione indicano una tendenza positiva rispetto al basale. Questi questionari sul dolore e sulla funzione sono utilizzati per determinare se ci sono stati miglioramenti alle settimane 2, 12, 26, 52 e 104 dopo il trattamento.

Oltre alla sicurezza, i miglioramenti misurati dai cambiamenti nel dolore e nella funzione giocano un ruolo cruciale nella valutazione di BRTX-100 da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense per la potenziale approvazione di una richiesta di licenza biologica (BLA). BRTX-100 prevede l'uso di cellule staminali mesenchimali ipossiche autologhe e di lisato piastrinico autologo, il che lo rende un'opzione terapeutica personalizzata. Se l'azienda riuscirà a ottenere l'approvazione della FDA, il candidato potrebbe essere rivoluzionario per i pazienti che lottano contro il mal di schiena cronico e diventare il primo orthobiologic approvato per il dolore legato al disco.

BRTX-100 è unico per il suo potenziale di offrire ai pazienti un'applicazione terapeutica meno invasiva e più rapida. BRTX-100 prevede una procedura di prelievo di midollo osseo e sangue minimamente invasiva, con un tempo di prelievo di soli 20 minuti e un tempo di recupero di circa un giorno.