Fondi ed ETF bluebird bio, Inc.

bluebird bio, Inc. è una società di biotecnologie. L'azienda si concentra sulla ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di terapie geniche potenzialmente curative per malattie genetiche gravi, basate sulla sua piattaforma di aggiunta genica di vettori lentivirali (LVV). I suoi programmi leader di terapia genica per la malattia falciforme, la talassemia B e l'adrenoleucodistrofia cerebrale e sta portando avanti la ricerca per applicare nuove tecnologie a queste e ad altre malattie. Ha due terapie geniche: ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel) e SKYSONA (elivaldogene autotemcel). ZYNTEGLO è la prima terapia genica per le persone con talassemia B che necessitano di trasfusioni regolari di globuli rossi. SKYSONA (elivaldogene autotemcel), nota anche come eli-cel, viene utilizzata per rallentare la progressione della disfunzione eurologica nei ragazzi di età compresa tra i 4 e i 17 anni con adrenoleucodistrofia cerebrale precoce e attiva (CALD). Sta inoltre sviluppando (lovotibeglogene autotemcel), noto anche come lovo-cel, come trattamento unico per i pazienti con malattia a cellule falciformi (SCD).