Blueprint Medicines Corporation ha annunciato la presentazione di una domanda supplementare di nuovo farmaco alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per AYVAKIT® (avapritinib) per il trattamento degli adulti con mastocitosi sistemica indolente (SM). AYVAKIT è stato progettato per inibire in modo potente e selettivo KIT mutante D816V, la causa di fondo della SM in circa il 95% dei casi. La presentazione include i dati dello studio registrativo PIONEER, l'ampio studio clinico randomizzato e controllato con placebo mai condotto nella SM indolente.

La FDA ha concesso la designazione di terapia innovativa ad AYVAKIT per il trattamento della SM indolente da moderata a grave. Inoltre, Blueprint Medicines ha annunciato l'accettazione di diversi abstract che evidenziano i dati dello studio registrativo PIONEER per la presentazione orale e su poster all'American Academy of Allergy, Asthma & Immunology (AAAAI) Annual Meeting, dal 24 al 27 febbraio 2023.