Cartesian Therapeutics, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) per Descartes-08 per il trattamento della miastenia grave (MG). Descartes-08, il candidato principale dell'Azienda, è un mRNA CAR-T autologo diretto contro l'antigene di maturazione delle cellule B (BCMA), inizialmente sviluppato per il trattamento della MG, una malattia autoimmune cronica che causa debolezza muscolare e affaticamento invalidanti. Descartes-08 ha ottenuto in precedenza la designazione di farmaco orfano dalla FDA per il trattamento della MG.

Nel gennaio 2024, Cartesian ha annunciato dati positivi di follow-up a dodici mesi dello studio di Fase 2a di Descartes-08 in pazienti con MG generalizzata. In questo studio, Descartes-08 è stato somministrato in regime ambulatoriale senza integrare vettori o chemioterapia di precondizionamento, ed è stata osservata una deplezione duratura degli autoanticorpi e miglioramenti clinicamente significativi nei punteggi di gravità della MG durante il periodo di follow-up di un anno. Si è osservato che Descartes-08 è ben tollerato, senza tossicità limitanti la dose, sindrome da rilascio di citochine o neurotossicità.

L'Azienda è in procinto di presentare i dati topline dello studio di Fase 2b randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo di Descartes-08 nei pazienti con MG (NCT04146051) a metà del 2024.