Clene Inc. e la sua filiale interamente controllata Clene Nanomedicine, Inc. un'azienda biofarmaceutica in fase clinica focalizzata sul miglioramento della salute mitocondriale e sulla protezione della funzione neuronale per il trattamento delle malattie neurodegenerative, tra cui la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e la sclerosi multipla (SM), hanno presentato i risultati dello studio di Fase 2 VISIONARY-MS con estensione a lungo termine (LTE) in occasione della Riunione Annuale 2024 dell'American Academy of Neurology (AAN) a Denver. Durante la Sessione Emerging Science, il Dr. Michael Barnett, MBBS, FRACP, FRCP, PhD, dell'Università di Sydney, ha presentato i dati che dimostrano un miglioramento dei risultati clinici, funzionali e strutturali associati al dosaggio orale giornaliero di CNM-Au8 30 mg fino a tre anni di trattamento. Questi nuovi risultati a lungo termine dello studio clinico di Fase 2 VISIONARY-MS hanno dimostrato le prove a sostegno degli effetti riparativi e mielinizzanti del trattamento con CNM-Au8 nei pazienti originariamente randomizzati a CNM-Au8.

I risultati a lungo termine rafforzano ulteriormente i risultati dello studio nel periodo in doppio cieco, che hanno dimostrato miglioramenti significativi nell'acuità delle lettere a basso contrasto e nella scala di valutazione funzionale della SM modificata, gli endpoint primari e secondari dello studio, con miglioramenti continui osservati nell'LTE. I risultati significativi e concordanti su più endpoint esplorativi paraclinici rafforzano l'evidenza di un beneficio clinico sostenuto per i partecipanti allo studio su più misure di esito clinico, associato a miglioramenti consistenti della funzione neuronale e della rimielinizzazione. Studio di Fase 2 CNM-Au8 VISIONARY-MS: Risultati dell'estensione a lungo termine?

punti salienti della presentazione: Miglioramenti clinici nella cognizione e nella visione: I partecipanti originariamente randomizzati al trattamento con CNM-Au8 hanno sperimentato un miglioramento continuo e significativo della vista, misurato dall'acuità delle lettere a basso contrasto. Più della metà dei partecipanti è migliorata di 10 o più lettere su una tabella oculare Sloan a basso contrasto, con aumenti fino a 38 lettere (modello misto di misure ripetute, o MMRM rispetto al basale originale, p < 0,001).

Anche i partecipanti originariamente randomizzati al placebo che sono passati a CNM-Au8 dopo il periodo in doppio cieco di 48 settimane nell'estensione in aperto hanno sperimentato un miglioramento significativo della vista, misurato dall'acuità delle lettere a basso contrasto, dopo il trattamento con 30 mg di CNM-Au8 (MMRM rispetto al basale originale, p < 0,05). I partecipanti allo studio trattati con CNM-Au8 hanno sperimentato fino a 29 punti di miglioramento significativo (punteggio massimo =110) nella cognizione e nella memoria di lavoro, misurata dal Symbol Digit Modality Test (SDMT) (MMRM rispetto al basale originale, p < 0,05).

basale originale, p < 0,001). Prove fisiologiche funzionali di riparazione e rimielinizzazione: I partecipanti allo studio trattati con CNM-Au8 hanno registrato miglioramenti significativi sia nell'ampiezza (MMRM rispetto al basale originale, p < 0,01) che nella latenza (MMRM rispetto al basale originale, p = 0,01).

basale originale, p = 0,06) misurati dai potenziali evocati visivi multifocali, misure fisiologiche della forza e della velocità del segnale lungo il percorso visivo, marcatori della salute neuronale e della rimielinizzazione, rispettivamente. Prove strutturali di riparazione e rimielinizzazione: I partecipanti allo studio trattati con CNM-Au8 hanno registrato miglioramenti significativi sia nell'ampiezza (MMRM rispetto al basale originale, p < 0,01) che nella latenza (MMRM rispetto al basale originale, p = 0,01).

basale originale, p = 0,06) misurati dai potenziali evocati visivi multifocali, misure fisiologiche della forza e della velocità del segnale lungo il percorso visivo, marcatori della salute neuronale e della rimielinizzazione, rispettivamente. Prove strutturali di riparazione e rimielinizzazione: Le misure di risonanza magnetica della diffusività assiale hanno mostrato miglioramenti significativi nelle lesioni cerebrali T2 nei partecipanti allo studio trattati con CNM-Au8 (MMRM rispetto al basale originale, p < 0,05).

Le misure di risonanza magnetica della frazione di acqua mielinica delle lesioni T2 (MWF) e del rapporto di trasferimento di magnetizzazione (MTR), marcatori della rimielinizzazione, sono migliorate con il trattamento a lungo termine con CNM-Au8 (MWF: MMRM rispetto al basale originale, p < 0,05; MTR: MMRM rispetto al basale originale, p = 0,06).

CNM-Au8 è stato ben tollerato e non sono stati osservati risultati significativi sulla sicurezza.