Clene Inc. e la sua filiale interamente controllata Clene Nanomedicine Inc. hanno annunciato di aver presentato nuovi dati preliminari che dimostrano il potenziale di CNM-Au8 come trattamento per la Sindrome di Rett. Karen Ho, Ph.D., vicepresidente di Clene per la medicina traslazionale, ha presentato i dati nel corso di una presentazione orale e di un poster il 19 giugno 2024, in occasione dell'incontro annuale della Fondazione Internazionale per la Sindrome di Rett 2024 a Westminster, Colorado. La presentazione era intitolata, CNM-Au8, un candidato nanoterapeutico di prima classe per il trattamento della sindrome di Rett.

CNM-Au8 è un nanoterapeutico catalitico somministrato per via orale che mira al metabolismo energetico attraverso i mitocondri nelle cellule del sistema nervoso, compresi i neuroni e gli oligodendrociti, per migliorare la sopravvivenza e la funzione dei neuroni e per sostenere la rimielinizzazione. Ad oggi, Clene si è concentrata sullo sviluppo di CNM-Au8 per il trattamento della SLA e della SM. Il meccanismo innovativo di CNM-Au8, con la sua capacità catalitica di rafforzare la funzione mitocondriale per aiutare la sopravvivenza e la funzione dei neuroni, nonché le proprietà rimielinizzanti di CNM-Au8, hanno portato Clene a considerare anche la Sindrome di Rett come una possibile indicazione per il trattamento con CNM-Au8. Il progetto è stato condotto in collaborazione con la Dr.ssa Kathrin Meyer, ex del Nationwide Children's Hospital di Columbus, Ohio, ora Chief Scientific Officer di Alcyone Therapeutics, e con i suoi ex ricercatori post-dottorato, i Drs.

Meysam Ganjibakhsh e Andrea Sierra Delgado. La Dottoressa Delgado è stata ex Capo Associato di Ricerca nel laboratorio Meyer e ora è Professore Assistente di Ricerca presso l'Università del Missouri. I principali risultati preliminari dello studio sono: Miglioramento statisticamente significativo della salute dei neuroni (p < 0,01), della sopravvivenza dei neuroni (p < 0,0001) e della lunghezza dei neuriti (p < 0,05) in un modello in vitro della Sindrome di Rett, e; Miglioramento dei deficit di respirazione mitocondriale associati agli astrociti derivati da pazienti Rett con il trattamento CNM-Au8 in vitro, con salvataggio completo (p < 0.0001) sia della respirazione basale che di quella legata all'ATP, osservato in una linea Rett, e un salvataggio parziale osservato in una seconda linea Rett (nessun cambiamento nella respirazione basale; miglioramento p < 0,001 nella respirazione legata all'ATP) a una concentrazione di trattamento con CNM-Au8 per 24 ore.

Tutte le analisi statistiche sono state effettuate utilizzando l'ANOVA a una via, e tutte le condizioni sono state eseguite con un minimo di tre repliche. Il team dello studio ha ricevuto il sostegno della Baby Eleanor Foundation e la donazione di cellule Rett e di cellule di controllo sane da parte di persone anonime.