Clene Inc. e la sua filiale interamente controllata Clene Nanomedicine Inc. hanno annunciato che la rivista The Lancetacos eClinicalMedicine ha pubblicato le analisi dettagliate combinate dello studio di Fase 2 RESCUE-ALS e del suo studio di estensione in aperto. RESCUE-ALS è stato uno studio di Fase 2 multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, controllato con placebo, che ha analizzato l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di CNM-Au8 in 45 partecipanti (73% con esordio agli arti, 27% con esordio bulbare) con SLA precoce per un periodo di trattamento di 36 settimane. L'endpoint primario era la variazione percentuale dei punteggi dell'indice di unità motoria sommata (MUNIX) alla settimana 36.

Il periodo comparativo primario in cieco è stato seguito da un'estensione in aperto (OLE) in cui tutti i partecipanti hanno ricevuto 30 mg di CNM-Au8 una volta al giorno, con il 90% (36 su 45 pazienti) che ha partecipato all'OLE. Clene ha annunciato i risultati topline di RESCUE-ALS il 2 novembre 2021. CNM-Au8 è una sospensione orale di nanocristalli d'oro sviluppata per ripristinare la salute e la funzione neuronale, aumentando la produzione e l'utilizzo di energia.

I nanocristalli cataliticamente attivi di CNM-Au8 guidano le reazioni critiche di produzione di energia cellulare che consentono la neuroprotezione e la rimielinizzazione, aumentando la resilienza neuronale e gliale ai fattori di stress rilevanti per la malattia. CNM-Au8 è un marchio registrato a livello federale di Clene Nanomedicine Inc.