Concert Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato la pubblicazione dei dati di sicurezza ed efficacia dello studio clinico di Fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per CTP-543, nel Journal of the American Academy of Dermatology (JAAD). CTP-543 è un inibitore orale della Janus Chinasi (JAK) in fase di valutazione negli studi clinici in corso per il trattamento di adulti con alopecia areata da moderata a grave, una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca i follicoli piliferi e provoca la perdita di capelli. La pubblicazione riporta una ricrescita dei capelli del cuoio capelluto clinicamente significativa e statisticamente significativa dopo 24 settimane di trattamento con CTP-543 sia nel gruppo di dosi da 8 mg due volte al giorno che in quello da 12 mg due volte al giorno nei pazienti con alopecia areata.

La pubblicazione evidenzia l'istituzione di due dosi di CTP-543 con una ricrescita di capelli statisticamente significativa e un profilo di sicurezza generalmente ben tollerato nei pazienti con alopecia areata da moderata a grave. Inoltre, i risultati di miglioramento riferiti dai pazienti dopo il trattamento con CTP-543 sono stati statisticamente significativi. I solidi risultati clinici osservati nello studio hanno supportato la designazione di terapia innovativa da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense e la progressione di CTP-543 nel programma clinico pivotale di Fase 3 THRIVE-AA.

L'Azienda ha recentemente comunicato i dati topline positivi dello studio THRIVE-AA1 e i dati topline dello studio THRIVE-AA2 sono attesi per il terzo trimestre del 2022. Lo studio di Fase 2 era uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, con dosi sequenziali, per valutare la sicurezza e l'efficacia di CTP-543 in pazienti adulti con alopecia areata da moderata a grave. Un totale di 149 pazienti sono stati randomizzati a ricevere una delle tre dosi di CTP-543 (4 mg, 8 mg o 12 mg) o placebo, somministrato due volte al giorno.

La misura dell'esito primario utilizzava il Severity of Alopecia Tool (SALT) dopo 24 settimane di somministrazione. I pazienti trattati con 8 mg due volte al giorno o 12 mg due volte al giorno di CTP-543 hanno raggiunto l'endpoint primario di efficacia con differenze statisticamente significative (p < 0,001) rispetto al placebo nella percentuale di pazienti che hanno ottenuto un cambiamento relativo = 50% rispetto al basale a 24 settimane utilizzando il punteggio SALT. I gruppi da 8 mg due volte al giorno e da 12 mg due volte al giorno erano anche significativamente diversi dal placebo nel numero di pazienti che ottenevano un cambiamento relativo di = 75% e = 90% nella SALT rispetto al basale a 24 settimane.

Alla Settimana 24, i pazienti trattati con 8 mg due volte al giorno e 12 mg due volte al giorno rispetto al placebo hanno anche valutato un miglioramento significativamente maggiore della loro alopecia areata sulla Scala di Impressione Globale del Miglioramento del Paziente. Per i pazienti della coorte da 4 mg, la riduzione relativa del punteggio SALT complessivo rispetto al basale non era significativamente diversa dal placebo. Nello studio di Fase 2, CTP-543 è stato generalmente ben tollerato e i risultati di sicurezza sono stati coerenti con il profilo di sicurezza noto degli inibitori JAK.

È stato segnalato un evento avverso grave nel gruppo di dosaggio da 12 mg, in cui il paziente è stato in grado di completare lo studio dopo una breve interruzione della dose. CTP-543 è un inibitore orale selettivo delle Janus chinasi JAK1 e JAK2. L'alopecia areata è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca i follicoli piliferi, con conseguente perdita parziale o completa dei capelli sul cuoio capelluto e sul corpo.

L'alopecia areata può colpire fino a circa 1,5 milioni di americani in qualsiasi momento1. Il cuoio capelluto è l'area più comunemente colpita, ma qualsiasi sito portatore di capelli può essere colpito da solo o insieme al cuoio capelluto. L'insorgenza della malattia può avvenire nel corso della vita e colpisce sia le donne che gli uomini.

L'alopecia areata può essere associata a gravi conseguenze psicologiche, tra cui ansia e depressione. Attualmente non esistono farmaci approvati dalla FDA per il trattamento dell'alopecia areata. La FDA ha selezionato l'alopecia areata come una delle otto nuove aree patologiche su cui si è concentrata nell'ambito della Patient-Focused Drug Development Initiative (PFDDI) nel 2016-2017.

L'obiettivo della PFDDI è di portare le prospettive dei pazienti in una fase precedente dello sviluppo del prodotto.