Vertex Pharmaceuticals Incorporated e CRISPR Therapeutics hanno annunciato che Vertex ha concluso i colloqui con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti e che la FDA ha concesso a exagamglogene autotemcel (exa-cel) una revisione periodica per il potenziale trattamento della malattia a cellule falciformi (SCD) e della beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT). Vertex presenterà la sua domanda di licenza biologica (BLA) per exa-cel per la revisione periodica, a partire da novembre 2022 e prevede di completare la presentazione entro la fine del primo trimestre del 2023. Vertex ha precedentemente completato le discussioni con l'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e l'Agenzia Regolatoria dei Medicinali e dei Prodotti Sanitari (MHRA) sui dati necessari per supportare queste domande di commercializzazione ed è sulla buona strada per presentarle entro la fine del 2022.

Sulla base dei progressi compiuti finora in questo programma, a exa-cel sono state concesse diverse importanti designazioni normative, tra cui quella di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa (RMAT), Fast Track, Farmaco Orfano e Malattia Rara Pediatrica dalla FDA sia per la SCD che per la TDT. Exa-cel ha ottenuto anche la designazione di Farmaco Orfano (ODD) dalla Commissione Europea e la designazione di Medicinali Prioritari (PRIME) dall'EMA, sia per la SCD che per la TDT. Exa-cel viene studiato in diversi studi clinici in corso come potenziale terapia unica per i pazienti con SCD o TDT.