CymaBay Therapeutics, Inc. ha annunciato che la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per il seladelpar, per il trattamento della colangite biliare primaria (PBC), compreso il prurito, negli adulti senza cirrosi o con cirrosi compensata (Child Pugh A) che non rispondono adeguatamente o sono intolleranti all'acido ursodesossicolico), è stata convalidata e sarà ora esaminata dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA). Seladelpar è un agonista del recettore delta del proliferatore del perossisoma (PPARd), potente e selettivo, in fase di sviluppo per il trattamento della PBC. La domanda di MAA include i dati provenienti da tutto il programma di sviluppo clinico di seladelpar PBC in oltre 500 persone con PBC, compresi quelli dello studio globale di Fase 3 RESPONSE, in doppio cieco, controllato con placebo, recentemente pubblicato sul New England Journal of Medicine.

La misura dell'endpoint primario dello studio riflette gli studi registrativi dell'attuale trattamento di seconda linea per la PBC autorizzato dall'EMA. In questo studio, seladelpar ha dimostrato miglioramenti statisticamente significativi nei marcatori biochimici di progressione della malattia e nel prurito legato alla PBC (prurito), endpoint prestabiliti. Il numero di eventi avversi è stato simile nei gruppi trattati con seladelpar e placebo.

La domanda è ulteriormente supportata dai dati dello studio di Fase 3 ENHANCE, dallo studio a lungo termine in aperto ASSURE, dagli studi di Fase 2, dagli studi preclinici e comprende dati di chimica, produzione e controlli. In base alla procedura di autorizzazione centralizzata europea, il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'EMA esaminerà la domanda per tutti i 27 Stati Membri dell'Unione Europea, oltre a Islanda, Liechtenstein e Norvegia. Seladelpar ha ricevuto lo status di Medicinali Prioritari (PRIME) dall'EMA nel 2016, come parte del suo programma per migliorare il sostegno allo sviluppo di farmaci che rispondono a un'esigenza medica non soddisfatta.

Seladelpar è stato accettato per la revisione dall'Agenzia regolatoria dei medicinali e dei prodotti sanitari del Regno Unito. La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato una New Drug Application per seladelpar per una revisione prioritaria.