Cynata Therapeutics Limited ha confermato che il primo paziente è stato arruolato e trattato nella sua sperimentazione clinica di Fase 2 di CYP-001 nella malattia acuta del trapianto contro l'ospite (aGvHD) ad alto rischio. CYP-001 è il candidato di prodotto Cymerus? di Cynata, derivato da iPSC[1] per infusione endovenosa[2], che in precedenza ha dato risultati di sicurezza ed efficacia molto incoraggianti in uno studio clinico di Fase 1 sull'aGvHD resistente agli steroidi.

La FDA degli Stati Uniti ha autorizzato una richiesta di Investigational New Drug (IND) per CYP-001 e ha concesso al prodotto la designazione di farmaco orfano[4] per il trattamento dell'aGvHD. L'aGvHD è una complicazione potenzialmente letale dei trapianti di midollo osseo o di procedure simili. Si verifica quando le cellule immunitarie del trapianto (l'innesto) attaccano i tessuti del ricevente (l'ospite) come "estranei".

In questo studio, CYP-001 viene studiato come potenziale trattamento immunomodulante per l'aGvHD. Questo studio globale di Fase 2 mira ad arruolare circa 60 pazienti con aGvHD ad alto rischio, che saranno randomizzati a ricevere steroidi più CYP-001, oppure steroidi più placebo. Ulteriori dettagli sullo studio sono disponibili su clinicaltrials.gov, utilizzando l'identificativo NCT05643638.

La sperimentazione è stata approvata per l'inizio in Australia, Stati Uniti e Turchia, e numerosi centri clinici in queste giurisdizioni sono ora aperti al reclutamento. Il primo paziente è stato arruolato negli Stati Uniti.