Daiichi Sankyo Company, Limited ha annunciato che la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la Breakthrough Therapy Designation (BTD) a patritumab deruxtecan (HER3-DXd), un potenziale anticorpo coniugato (ADC) HER3 diretto, per il trattamento di pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) metastatico o localmente avanzato, EGFR-mutato, con progressione della malattia dopo il trattamento con un inibitore tirosin-chinasico (TKI) di terza generazione e terapie a base di platino. Il cancro al polmone è il secondo tumore più comune e la principale causa di mortalità legata al cancro in tutto il mondo, con l'80%-85% classificato come NSCLC. Mentre l'efficacia della terapia mirata con EGFR TKI è ben stabilita nel trattamento del NSCLC avanzato mutato per EGFR, che comprende circa il 30% dei pazienti, lo sviluppo di una vasta gamma di meccanismi di resistenza porta comunemente alla progressione della malattia. Dopo il fallimento di un TKI EGFR, la chemioterapia a base di platino ha un'efficacia limitata con una sopravvivenza libera da progressione (PFS) di circa 4,4-6,4 mesi. Le successive terapie di salvataggio dopo l'EGFR TKI e la chemioterapia a base di platino hanno una PFS da 2,8 a 3,2 mesi. Il BTD della FDA statunitense è progettato per accelerare lo sviluppo e la revisione normativa di potenziali nuovi farmaci che sono destinati a trattare una grave condizione e affrontare un significativo bisogno medico insoddisfatto. Il nuovo farmaco deve aver mostrato risultati clinici preliminari incoraggianti che dimostrano un miglioramento sostanziale su un endpoint clinicamente significativo rispetto ai farmaci disponibili. La FDA ha concesso il BTD sulla base dei dati della porzione di escalation della dose e di due coorti di espansione di uno studio di fase 1 a tre coorti di patritumab deruxtecan (coorti 1 e 3a). I dati di follow-up estesi della porzione di escalation della dose e della coorte di espansione della dose 1 dello studio sono stati recentemente presentati al meeting annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO) del 2021 e pubblicati su Cancer Discovery. Questa è la prima BTD per patritumab deruxtecan e la settima BTD in tutto il portafoglio oncologico di Daiichi Sankyos.