Denali Therapeutics Inc. e Biogen Inc. hanno annunciato l'inizio del dosaggio nello studio globale di Fase 2b LUMA per valutare l'efficacia e la sicurezza di BIIB122 (DNL151), rispetto al placebo, in circa 640 partecipanti con malattia di Parkinson in fase iniziale. LUMA è uno studio multicentrico di Fase 2b, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare la sicurezza e l'efficacia di BIIB122 nelle persone con malattia di Parkinson in fase iniziale di età compresa tra 30 e 80 anni. L'endpoint primario di LUMA è il tempo di peggioramento confermato nel punteggio combinato della Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) parti II e III durante il periodo di trattamento.

I partecipanti saranno randomizzati a ricevere BIIB122 orale o placebo una volta al giorno. BIIB122 è un piccolo inibitore molecolare sperimentale di LRRK2, scoperto e sviluppato da Denali. Denali e Biogen stanno co-sviluppando e co-commercializzando BIIB122 per il potenziale trattamento della malattia di Parkinson.

Il programma di sviluppo clinico di BIIB122 comprende sia lo studio di Fase 2b LUMA che lo studio di Fase 3 LIGHTHOUSE in soggetti affetti da malattia di Parkinson con varianti patogene di LRRK2. Dopo la scoperta della mutazione LRRK2 come fattore genetico patogeno per la malattia di Parkinson, ulteriori ricerche hanno scoperto che ha il potenziale di essere un nuovo bersaglio terapeutico per la malattia di Parkinson. Le mutazioni nella leucine-rich repeat kinase 2 (LRRK2) sono responsabili del 4-5% dei casi familiari e dell'1-2% dei casi sporadici di Parkinson.

BIIB122 è una piccola molecola inibitrice selettiva e penetrante nel sistema nervoso centrale di LRRK2, che si ipotizza possa migliorare la disfunzione lisosomiale. BIIB122 è un farmaco sperimentale non approvato da alcuna autorità regolatoria e la sua sicurezza ed efficacia non sono state stabilite.