Editas Medicine, Inc. annuncia i dati clinici che dimostrano la prova di concetto di EDIT-101 dalla sperimentazione di fase 1/2 BRILLIANCE
17 novembre 2022 alle 13:15
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Editas Medicine, Inc. ha annunciato i dati clinici dello studio di Fase 1/2 BRILLIANCE di EDIT-101, un farmaco per l'editing genomico CRISPR/Cas9 in vivo, in un webinar sponsorizzato dall'Azienda. EDIT-101 è in fase di sviluppo per il trattamento della cecità dovuta all'amaurosi congenita di Leber 10 (LCA10, una malattia degenerativa della retina legata a CEP290) ed è stato progettato per riparare l'allele mutante IVS26 CEP290 che colpisce circa 1.500 pazienti LCA10 negli Stati Uniti. L'aggiornamento di BRILLIANCE include i dati di sicurezza ed efficacia di tutti i 14 pazienti trattati nello studio fino ad oggi, che comprende 12 pazienti adulti e due pazienti pediatrici.
Tre dei 14 soggetti trattati hanno raggiunto la soglia di responder, avendo sperimentato miglioramenti clinicamente significativi nella migliore acuità visiva corretta (BCVA) (LogMAR >0,3) e hanno dimostrato miglioramenti consistenti in due dei seguenti tre endpoint aggiuntivi: test di sensibilità del campo completo (FST), corso di navigazione della funzione visiva (VFN) o qualità di vita della funzione visiva (VFQ). Un esame delle caratteristiche basali dei pazienti responder al trattamento ha rivelato che due dei tre responder erano omozigoti per la mutazione IVS26 (2/2; 100% dei pazienti omozigoti trattati). Nel set di dati di BRILLIANCE non sono state identificate altre caratteristiche di base che potessero preselezionare una popolazione di pazienti responder.
EDIT-101 è stato tollerato e non sono stati osservati eventi avversi oculari gravi o tossicità limitanti la dose. La maggior parte degli eventi avversi sono stati lievi e previsti per la somministrazione sottoretinica. Poiché i pazienti LCA10 omozigoti per la mutazione CEP290 IVS26 rappresentano una popolazione stimata di circa 300 persone negli Stati Uniti, l'Azienda non porterà avanti questo programma in modo indipendente e cercherà di individuare un partner di collaborazione per continuare lo sviluppo di EDIT-101.
Di conseguenza, Editas Medicine sospende l'ulteriore arruolamento nello studio BRILLIANCE e continuerà il follow-up a lungo termine di tutti i pazienti trattati finora.
Editas Medicine, Inc. è un'azienda di editing genomico in fase clinica. L'azienda si concentra sullo sviluppo di farmaci genomici potenzialmente trasformativi per trattare un'ampia gamma di malattie gravi. Ha sviluppato una piattaforma proprietaria di editing genico basata sulla tecnologia CRISPR. CRISPR utilizza un complesso proteina-acido ribonucleico (RNA) composto da un enzima, tra cui la proteina associata CRISPR 9 (Cas9) o Cas12a (CRISPR da Prevotella e Francisella 1, noto anche come Cpf1), legato a una molecola di acido ribonucleico (RNA) guida progettata per riconoscere una particolare sequenza di acido desossiribonucleico (DNA). È impegnata nello sviluppo di farmaci per l'editing genico somministrati in vivo, in cui il farmaco viene iniettato o infuso nel paziente per modificare le cellule all'interno del suo corpo. Il suo programma principale, reni-cel, è un farmaco sperimentale di editing genico ex vivo per il trattamento della malattia a cellule falciformi (SCD), una grave malattia ereditaria del sangue che causa una morte prematura, e della beta talassemia dipendente da trasfusione (TDT).
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