"Il Congresso deve sapere quanto questo sarà negativo per i pazienti", ha detto John Dwyer, presidente del gruppo di difesa Global Alzheimer's Platform Foundation (GAP).

In una decisione preliminare https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/future-biogens-aduhelm-hinges-us-medicare-alzheimers-coverage-2022-01-11 la scorsa settimana, il Centers for Medicaid and Medicare Services (CMS) degli Stati Uniti, che gestisce il piano sanitario governativo per le persone di età pari o superiore a 65 anni, ha dichiarato che coprirà Aduhelm di Biogen Inc., già approvato, e trattamenti simili per la malattia di Alzheimer in fase di sviluppo, solo per i pazienti arruolati in studi clinici approvati.

Questo piano limiterebbe fortemente il numero di pazienti che ricevono il trattamento, compromettendo l'approvazione accelerata di Aduhelm da parte della Food and Drug Administration per i pazienti nelle prime fasi della malattia che rovina la memoria.

Il disaccordo pubblico sull'uso del farmaco è insolito per le agenzie, entrambe parte del Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani degli Stati Uniti.

Il direttore generale dell'Associazione Alzheimer, Harry Johns, ha detto che il piano di Medicare "usurpa il ruolo della FDA nelle approvazioni dei farmaci", definendolo "una bozza di decisione senza precedenti e terribile".

Il suo gruppo, così come UsAgainstAlzheimer's e GAP - tre delle maggiori organizzazioni di pazienti Alzheimer - hanno detto che intendono combattere la decisione facendo appello ai legislatori, all'amministrazione Biden e al Segretario alla Sanità degli Stati Uniti.

L'Associazione Alzheimer ha dichiarato che sta utilizzando "tutte le vie di comunicazione" per far valere le proprie ragioni.

Anche Biogen si sta opponendo alla decisione e in una dichiarazione ha affermato di "sostenere la comunità nel far sentire la propria voce su questa importante questione di accesso".

L'agenzia Medicare potrebbe modificare il suo piano prima che venga finalizzato in aprile, ma non è chiaro quali nuove prove o fatti potrebbero indurla ad ammorbidire la sua posizione.

"Ci sono solo due studi clinici... Non c'è alcuna esperienza reale che possa convincere il CMS", ha detto James Chambers, ricercatore presso il Center for the Evaluation of Value and Risk in Health del Tufts Medical Center di Boston. "Riceveranno un sacco di indignazione piuttosto che nuove informazioni".

Medicare ha aperto un periodo di commenti di 30 giorni, con una decisione finale da prendere entro l'11 aprile.

"Se la decisione (del CMS) cambierà, sarà a causa della pressione politica", ha detto Chris Meekins, analista di Raymond James.

DECISIONE CONTROVERSA

La decisione dell'FDA di giugno https://www.reuters.com/article/biogen-alzheimers-fda-idCNL2N2NP12J è stata la prima approvazione di un farmaco per l'Alzheimer in quasi due decenni, ma è stata controversa e non sostenuta dai consulenti esterni dell'agenzia. Si è basata sulla prova che il farmaco può ridurre le placche cerebrali amiloidi, un probabile responsabile dell'Alzheimer, piuttosto che sulla prova che rallenta la progressione della malattia.

Solo uno dei due studi su larga scala di Biogen ha dimostrato che Aduhelm ha un impatto sulla cognizione.

I tre gruppi di pazienti di Alzheimer hanno affermato che il piano di Medicare penalizza ingiustamente le persone affette dalla malattia - probabilmente perché sono così tante e il costo potrebbe essere enorme.

Il prezzo di Aduhelm - ridotto di recente a 28.200 dollari da 56.000 dollari all'anno - ha suscitato preoccupazioni per il budget di Medicare, poiché l'Alzheimer è una malattia legata all'età e circa l'85% delle persone idonee al farmaco sono nel piano governativo.

Si prevede che il numero di americani affetti da Alzheimer salirà a 13 milioni entro il 2050, rispetto agli oltre 6 milioni attuali. Biogen ha stimato che circa 1 milione sarebbe attualmente idoneo per Aduhelm.

Anche altre aziende, tra cui il partner di Biogen, Eisai Co Ltd, e Eli Lilly and Co, stanno cercando di ottenere un'approvazione accelerata dalla FDA per farmaci simili.

"Questa decisione non riguarda solo Aduhelm. Si trattava di una decisione su farmaci ancora in fase di sperimentazione", ha detto il presidente di UsAgainstAlzheimer, George Vradenburg. "È una prelazione sbalorditiva".

Medicare in genere paga i farmaci autorizzati dalla FDA, ma per legge è tenuto a coprire solo i prodotti e i servizi ritenuti "ragionevoli e necessari" per la diagnosi o il trattamento.

Vradenburg ha detto che la sua organizzazione sta "comunicando con il Congresso e l'Amministrazione Biden" la sua costernazione.

(Questa storia corregge il paragrafo 13. Chris Meekins è un analista di politica sanitaria di Raymond James, non di Leerink).