Almirall, S.A. ed Eloxx Pharmaceuticals, Inc. hanno annunciato che le società hanno stipulato un accordo di licenza esclusiva per l'asset ZKN-013. In base all'accordo, Almirall ottiene i diritti globali per sviluppare e commercializzare ZKN-013, anche per l'uso nelle malattie dermatologiche orfane. ZKN-013 è un farmaco orale potenzialmente promettente, che consente alle cellule ospiti di produrre proteine funzionali che contrastano la causa principale di queste rare malattie dermatologiche e potenzialmente di altre.

Il candidato farmaco dovrebbe entrare a breve nella Fase I di sviluppo in volontari sani. Nell'ambito di questo accordo, Eloxx riceverà un anticipo di 3 milioni di dollari e pagamenti aggiuntivi durante le potenziali fasi di sviluppo, tra cui pietre miliari normative e di vendita fino a 470 milioni di dollari, oltre a royalties graduali basate su tutte le potenziali vendite globali future. RDEB /JEB sono malattie rare della pelle caratterizzate da difetti nel gene Collagene7, essenziale per la corretta formazione della struttura e della funzione barriera della pelle.

ZKN-013 ha dimostrato una solida attività funzionale preclinica nelle cellule dei pazienti RDEB/JEB e nei topi APCmin (neoplasia intestinale multipla). Gli studi hanno dimostrato che ZKN-013 induce la produzione di COL7 funzionale e a lunghezza piena nelle cellule dei pazienti RDEB. ZKN-013 è in fase di sviluppo anche per il trattamento di pazienti FAP con mutazioni nonsense caratterizzate da proliferazione di polipi del colon e progressione verso il cancro del colon.

La FAP è una malattia gastrointestinale rara, i cui pazienti progrediscono verso il cancro del colon a causa di mutazioni nel gene APC. ZKN-013 è la molecola principale di Eloxx basata su TURBO-ZM. La piattaforma TURBO-ZM di Eloxx utilizza la tecnologia chimica per sviluppare nuovi agenti modulatori del ribosoma, che mirano al ribosoma umano per sviluppare nuovi potenziali terapeutici.

I ribosomi costituiscono il macchinario di traduzione che genera proteine funzionali dalle sequenze genetiche; la modulazione delle subunità del ribosoma offre un approccio terapeutico per affrontare diverse malattie.