Daiichi Sankyo Europe GmbH ed Esperion Therapeutics, Inc. hanno annunciato congiuntamente che la Commissione Europea (CE) ha approvato l'aggiornamento dell'etichetta di NILEMDO® (acido bempedoico) e NUSTENDI® (combinazione di acido bempedoico /ezetimibe a dose fissa (FDC)), come trattamenti per l'ipercolesterolemia (livelli elevati di colesterolo) e per ridurre il rischio di eventi cardiovascolari avversi. La decisione della Commissione Europea di aggiornare le etichette dell'acido bempedoico e dell'acido bempedoico /ezetimibe FDC si basa sui risultati positivi dello studio CLEAR Outcomes e li rende i primi e unici trattamenti per la riduzione dell'LDL-C indicati per la prevenzione primaria e secondaria degli eventi cardiovascolari. Le decisioni della CE fanno seguito ai precedenti pareri del CHMP ricevuti nel marzo di quest'anno e approvano l'acido bempedoico e la sua combinazione a dose fissa (acido bempedoico /ezetimibe) per l'uso negli adulti con malattia cardiovascolare aterosclerotica accertata o ad alto rischio per ridurre il rischio cardiovascolare abbassando i livelli di LDL-C, come aggiunta alla correzione di altri fattori di rischio. In Europa, circa una persona su sette presenta livelli elevati di LDL-C e la malattia cardiovascolare è la principale causa di morte, responsabile di oltre 10.000 vite perse ogni giorno. Tuttavia, fino all'80% dei pazienti non raggiunge gli obiettivi di LDL-C raccomandati dalle linee guida, nonostante i trattamenti come le statine, e sono a maggior rischio di infarto o ictus. L'acido bempedoico è un trattamento orale di prima classe che abbassa il colesterolo e che può essere combinato con altri trattamenti per aiutare a ridurre ulteriormente il colesterolo. L'acido bempedoico ha fornito un'ulteriore riduzione del colesterolo fino al 28% in aggiunta alla terapia con statine, rispetto al placebo. L'acido bempedoico /ezetimibe FDC combina due modi complementari di ridurre il colesterolo in una compressa da assumere una volta al giorno, e ha ridotto l'LDL-C del 38% rispetto al placebo nei pazienti ad alto rischio che stavano già assumendo la terapia con statine massimamente tollerate. L'approvazione della Commissione Europea si basa sui risultati dello studio di Fase 3 CLEAR (Cholesterol Lowering via Bempedoic Acid, an ATP citrate lyase (ACL)-Inhibiting Regimen) Outcomes. Lo studio ha randomizzato un totale di 13.970 pazienti di età compresa tra 18 e 85 anni ed è stato condotto in 1.250 siti in 32 Paesi, tra cui 485 siti in Europa. I risultati dello studio di Fase 3 CLEAR Outcomes hanno dimostrato: una riduzione del 13% del rischio relativo di eventi cardiovascolari avversi maggiori, definiti come un composito di quattro componenti di morte per cause cardiovascolari (CV), infarto miocardico non fatale, ictus non fatale o rivascolarizzazione coronarica (MACE-4). Sono stati pubblicati anche i risultati degli endpoint secondari chiave e delle analisi di sottogruppo. Sono indicati NEXLIZET e NEXLETOL: Il componente acido bempedoico di NEXLIZET e NEXLETOL è indicato per ridurre il rischio di infarto miocardico e di rivascolarizzazione coronarica negli adulti che non sono in grado di assumere la terapia statinica raccomandata (compresi quelli che non assumono una statina) con: malattia cardiovascolare (CVD) accertata, o ad alto rischio di un evento CVD ma senza CVD accertata. Come coadiuvante della dieta: NEXLIZET, da solo o in combinazione con altre terapie di riduzione dell'LDL-C, per ridurre l'LDL-C negli adulti con iperlipidemia primaria, compresa la HeFH. NEXLETOL, in combinazione con altre terapie di riduzione delle LDL-C, o da solo quando non è possibile una terapia concomitante di riduzione delle LDL-C, per ridurre le LDL-C negli adulti con iperlipidemia primaria, compresa la HeFH. NEXLIZET e NEXLETOL sono controindicati nei pazienti con una precedente ipersensibilità all'acido bempedoico o all'ezetimibe o a uno qualsiasi degli eccipienti. Sono state segnalate gravi reazioni di ipersensibilità, tra cui anafilassi, angioedema, rash e orticaria. Iperuricemia: L'acido bempedoico, un componente di NEXLIZET e NEXLETOL, può aumentare i livelli di acido urico nel sangue, il che può portare alla gotta. L'iperuricemia può verificarsi all'inizio del trattamento e persistere per tutta la durata del trattamento, tornando al livello di base dopo l'interruzione del trattamento. Valutare i livelli di acido urico periodicamente, come indicato clinicamente. Monitorare i segni e i sintomi dell'iperuricemia e iniziare il trattamento con farmaci che riducono l'urato, come appropriato. Rottura dei tendini: L'acido bempedoico, componente di NEXLIZET e NEXLETOL, è associato a un aumento del rischio di rottura o lesione dei tendini. La rottura del tendine può verificarsi più frequentemente nei pazienti di età superiore ai 60 anni, in quelli che assumono farmaci corticosteroidi o fluorochinoloni, nei pazienti con insufficienza renale e nei pazienti con precedenti disturbi ai tendini. Interrompa NEXLIZET o NEXLETOL al primo segno di rottura del tendine. Considerare una terapia alternativa nei pazienti che hanno una storia di disturbi ai tendini o di rottura dei tendini. Le reazioni avverse più comuni negli studi sull'iperlipidemia primaria dell'acido bempedoico, un componente di NEXLIZET e NEXLETOL, in =2% dei pazienti e maggiori rispetto al placebo, sono state infezione delle vie respiratorie superiori, spasmi muscolari, iperuricemia, mal di schiena, dolore o fastidio addominale, bronchite, dolore alle estremità, anemia ed enzimi epatici elevati. Le reazioni avverse riportate nel =2% dei pazienti trattati con ezetimibe (un componente di NEXLIZET) e con un'incidenza maggiore rispetto al placebo negli studi clinici sono state infezione del tratto respiratorio superiore, diarrea, artralgia, sinusite, dolore alle estremità, affaticamento e influenza. Negli studi primari sull'iperlipidemia di NEXLIZET, le reazioni avverse più comunemente riportate (incidenza =3% e maggiore rispetto al placebo) osservate con NEXLIZET, ma non osservate negli studi clinici sull'acido bempedoico o sull'ezetimibe, sono state l'infezione del tratto urinario, la rinofaringite e la costipazione. Le reazioni avverse più comuni nello studio sugli esiti cardiovascolari per l'acido bempedoico, un componente di NEXLIZET e NEXLETOL, con un'incidenza di =2% e 0,5% superiore al placebo, sono state iperuricemia, insufficienza renale, anemia, enzimi epatici elevati, spasmi muscolari, gotta e colelitiasi. Interrompere NEXLIZET o NEXLETOL quando viene riconosciuta una gravidanza, a meno che i benefici della terapia non superino i rischi potenziali per il feto. A causa del potenziale di reazioni avverse gravi in un bambino allattato al seno, l'allattamento al seno non è raccomandato durante il trattamento con NEXLIZET o NEXLETOL.
e Esperion Therapeutics, Inc.