Daiichi Sankyo Europe GmbH (?Daiichi Sankyo?) ed Esperion Therapeutics, Inc. hanno annunciato congiuntamente che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato pareri positivi per l'aggiornamento dell'etichetta sia dell'acido bempedoico (commercializzato con il nome di NILEMDO®) che della combinazione a dose fissa (FDC) acido bempedoico /ezetimibe (commercializzata con il nome di NUSTENDI®), raccomandandone l'approvazione come trattamenti per ridurre il colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) e il rischio cardiovascolare.L'etichetta esistente dell'acido bempedoico (NILEMDO®) prevede l'autorizzazione per gli adulti con ipercolesterolemia primaria (familiare eterozigote e non familiare) o dislipidemia mista, come coadiuvante della dieta: in combinazione con una statina o con una statina con altre terapie per la riduzione dei lipidi nei pazienti che non sono in grado di raggiungere gli obiettivi di LDL-C con la dose massima tollerata di una statina, oppure da solo o in combinazione con altre terapie per la riduzione dei lipidi nei pazienti che sono intolleranti alle statine o per i quali una statina è controindicata. Il CHMP ha raccomandato l'adozione di un aggiornamento di questa etichetta, con la quale l'acido bempedoico è indicato anche negli adulti con malattia cardiovascolare aterosclerotica accertata o ad alto rischio per ridurre il rischio cardiovascolare abbassando i livelli di LDL-C, come aggiunta alla correzione di altri fattori di rischio: nei pazienti che assumono una dose massima tollerata di statina con o senza ezetimibe, o da solo o in combinazione con ezetimibe nei pazienti intolleranti alle statine o per i quali una statina è controindicata. L'etichetta esistente di acido bempedoico /ezetimibe compresse FDC (NUSTENDI®) prevede l'autorizzazione all'uso negli adulti con ipercolesterolemia primaria (familiare eterozigote e non familiare) o dislipidemia mista, come aggiunta alla dieta: in combinazione con una statina nei pazienti che non sono in grado di raggiungere gli obiettivi di LDL-C con la dose massima tollerata di una statina in aggiunta a ezetimibe, o da solo nei pazienti che sono intolleranti alle statine o per i quali una statina è controindicata, e non sono in grado di raggiungere gli obiettivi di LDL-C con ezetimibe da solo, nei pazienti già in trattamento con la combinazione di acido bempedoico ed ezetimibe come compresse separate con o senza statina.

Inoltre, il CHMP raccomanda un aggiornamento dell'etichetta dell'acido bempedoico /ezetimibe per modificare la sua indicazione negli adulti con malattia cardiovascolare aterosclerotica accertata o ad alto rischio per ridurre il rischio cardiovascolare abbassando i livelli di LDL-C, come aggiunta alla correzione di altri fattori di rischio: nei pazienti che assumono una dose massima tollerata di statina e non sono adeguatamente controllati con un trattamento aggiuntivo con ezetimibe, oppure nei pazienti intolleranti alle statine o per i quali una statina è controindicata, e non sono adeguatamente controllati con il trattamento con ezetimibe, oppure nei pazienti già trattati con la combinazione di acido bempedoico ed ezetimibe in compresse separate. I pareri positivi del CHMP si basano sull'analisi dello studio di fase 3 CLEAR (Cholesterol Lowering via Bempedoic Acid, an ATP citrate lyase (ACL)-Inhibiting Regimen) Outcomes. Lo studio ha arruolato un totale di 13.970 pazienti di età compresa tra 18 e 85 anni e si è svolto in 1.250 siti in 32 Paesi, tra cui 485 siti in Europa.

I risultati dello studio di Fase 3 CLEAR Outcomes hanno dimostrato: una riduzione del 13% del rischio relativo di eventi cardiovascolari avversi maggiori, definiti come un composito di quattro componenti di morte per cause cardiovascolari (CV), infarto miocardico non fatale, ictus non fatale o rivascolarizzazione coronarica (MACE-4). Sono stati pubblicati i risultati degli endpoint secondari chiave e delle analisi di sottogruppo. Il CHMP è un comitato scientifico dell'EMA che esamina le richieste di prodotti medici in base al loro merito scientifico e clinico.

La Commissione Europea esaminerà i pareri del CHMP e si prevede che emetterà la sua decisione finale a metà dell'anno 2024. NEXLETOL® (acido bempedoico) Compressa/NEXLIZET® (acido bempedoico ed ezetimibe) Compressa è indicato come coadiuvante della dieta e della terapia con statine per il trattamento dell'iperlipidemia primaria negli adulti con ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) o malattia cardiovascolare aterosclerotica, che necessitano di un ulteriore abbassamento delle LDL-C.