Everest Medicines Limited ha annunciato che la National Medical Products Administration of China ha approvato la New Drug Application per Nefecon per il trattamento della nefropatia primaria da immunoglobulina A negli adulti a rischio di progressione della malattia in Cina. Nefecon è il primo trattamento in assoluto per la IgAN approvato dalla Food and Drug Administration statunitense e dall'Agenzia Europea per i Medicinali, e l'approvazione della NDA da parte della NMPA segna una nuova era per il trattamento della IgAN in Cina. La Cina ha la più alta prevalenza di malattie glomerulari primarie al mondo, con una stima di 5 milioni di pazienti IgAN.

Le attuali opzioni terapeutiche non mirate per la IgAN, come gli inibitori del RAS, sono utilizzate off-label e non modificano sostanzialmente la progressione della malattia. I pazienti IgAN non trattati sono a rischio significativo di insufficienza renale, che può richiedere la dialisi o il trapianto di rene. Esiste un'esigenza medica insoddisfatta molto ampia tra i pazienti IgAN.

Lo studio clinico globale di Fase 3 NefIgArd è stato uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di Nefecon alla dose di 16 mg una volta al giorno, rispetto al placebo in pazienti adulti con IgAN primaria in terapia RASi ottimizzata. Nello studio globale, Nefecon ha dimostrato un beneficio altamente statisticamente significativo e clinicamente rilevante rispetto al placebo nella velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) nel periodo di due anni di 9 mesi di trattamento con Nefecon e 15 mesi di follow-up senza farmaco, equivalente a circa 12,8 anni di ritardo nella progressione della malattia verso la malattia renale allo stadio finale. Anche la riduzione del rapporto urina-proteina-creatinina (UPCR) osservata con il trattamento con Nefecon è stata duratura e la percentuale di pazienti con microematuria nel gruppo Nefecon è diminuita.

I risultati dell'analisi della sottopopolazione cinese hanno dimostrato un'entità numericamente maggiore dell'effetto del trattamento con Nefecon rispetto al placebo nella funzione renale, nella proteinuria e nella microematuria. L'approvazione della NDA consolida ulteriormente la posizione di leadership in nefrologia.

L'Azienda si preparerà attivamente per il lancio commerciale di Nefecon® e porterà questa prima terapia nella malattia ai pazienti in Cina il prima possibile. La IgAN è una malattia autoimmune cronica e progressiva che attacca i reni e si verifica quando il deficit di galattosio IgA1 viene riconosciuto dagli autoanticorpi, creando immunocomplessi IgA1 che si depositano nel mesangio glomerulare del rene. Questo deposito nel rene può portare a un danno renale progressivo e potenzialmente a un decorso clinico che sfocia in una malattia renale allo stadio terminale.

La IgAN si sviluppa più spesso tra la fine dell'adolescenza e la fine dei 30 anni. I pazienti affetti da IgAN sono a rischio imminente di progredire verso la malattia renale allo stadio terminale, che può richiedere la dialisi o il trapianto di rene, il che rappresenta un onere economico significativo per la salute, nonché un impatto materiale sulla qualità di vita dei pazienti. Nefeco è una formulazione orale brevettata a rilascio ritardato di budesonide, un corticosteroide con una potente attività glucocorticoide e una debole attività mineralocorticoide che subisce un sostanziale metabolismo di primo passaggio.

La formulazione è stata progettata come capsula a rilascio ritardato con rivestimento enterico, in modo da rimanere intatta fino al rilascio di budesonide nell'ileo distale. Ogni capsula contiene perle rivestite di budesonide che mirano alle cellule B mucosali presenti nell'ileo, dove ha origine la malattia, secondo i modelli di patogenesi predominanti. Nel giugno 2019, l'Azienda ha stipulato un contratto di licenza esclusivo, con royalties, con Calliditas, che le conferisce i diritti esclusivi per lo sviluppo e la commercializzazione di Nefeco in Cina continentale, Hong Kong, Macao, Taiwan e Singapore.

L'accordo è stato esteso nel marzo 2022 per includere la Corea del Sud tra i territori dell'Azienda. Nefecon® ha ricevuto l'approvazione NDA a Macao nell'ottobre 2023 e in Cina nel novembre 2023.