Fennec Pharmaceuticals Inc. e Norgine hanno annunciato un accordo di licenza esclusiva in base al quale Norgine commercializzerà PEDMARQSI® in Europa, Australia e Nuova Zelanda. PEDMARQSI è la prima e unica terapia approvata nell'Unione Europea e nel Regno Unito per la prevenzione dell'ototossicità (perdita dell'udito) indotta dalla chemioterapia con cisplatino in pazienti di età compresa tra 1 mese e < 18 anni con tumori solidi localizzati e non metastatici.

In base ai termini dell'accordo di licenza, Fennec riceverà 40 milioni di euro come corrispettivo iniziale e fino a 210 milioni di euro in ulteriori pagamenti di milestone commerciali e normative e royalties a doppia cifra sulle vendite nette di PEDMARQSI nei territori concessi in licenza fino alla metà degli anni '20. Norgine sarà responsabile di tutte le attività di commercializzazione nei territori concessi in licenza e deterrà tutte le autorizzazioni all'immissione in commercio nei territori concessi in licenza. Si stima che ogni anno più di 5.000 pazienti pediatrici possano essere sottoposti a chemioterapia a base di platino in Europa.

PEDMARQSI ha ottenuto l'autorizzazione all'immissione in commercio nell'UE dalla Commissione Europea nel giugno 2023 e ha ricevuto l'approvazione del Regno Unito dalla MHRA nell'ottobre 2023. Le approvazioni si basavano sui dati di sicurezza ed efficacia di due studi di Fase 3 randomizzati e in aperto, SIOPEL 6 (pivotal) e Clinical Oncology Group [COG] Protocollo ACCL0431. Gli studi hanno confrontato PEDMARQSI più regimi a base di cisplatino con regimi a base di cisplatino da solo per la riduzione della perdita dell'udito indotta da cisplatino nei pazienti pediatrici.

Il primo studio (SIOPEL-6) ha coinvolto 114 bambini con epatoblastoma (un tumore del fegato), con un'età media di circa 19 mesi. I risultati hanno mostrato che il 35% (20 su 57) dei bambini che hanno ricevuto PEDMARQSI 6 ore dopo ogni dose di cisplatino hanno sviluppato una perdita dell'udito, rispetto al 67% (35 su 52) dei bambini che hanno ricevuto solo cisplatino. Il secondo studio ha coinvolto 125 bambini di età compresa tra 1 mese e 18 anni con diversi tipi di cancro, tra cui epatoblastoma, neuroblastoma (un cancro delle cellule nervose immature) e tumori del sistema nervoso centrale.

Lo studio ha rilevato che la perdita dell'udito è stata riscontrata dal 29% (14 su 49) dei bambini che hanno ricevuto P EDMARQSI dopo ogni dose di cisplatino, rispetto al 56% (31 su 55) di quelli che hanno ricevuto solo cisplatino.