Galmed Pharmaceuticals Ltd. ha annunciato l'avvio di un nuovo programma clinico per valutare il suo composto principale, Aramchol meglumine, per il trattamento della colangite sclerosante primaria (PSC). La PSC è una malattia epatica colestatica cronica, caratterizzata da una fibrosi progressiva e multifocale del sistema biliare, che in genere sfocia in cirrosi e malattia epatica fibrotica. Si tratta di una malattia rara senza trattamento approvato che si qualifica per lo status di malattia orfana negli Stati Uniti e nell'Unione Europea; si stima che circa il 70% dei pazienti affetti da PSC abbia una IBD sottostante, più frequentemente la colite ulcerosa (UC).

Galmed prevede di avviare uno studio di Fase 2 nell'ultimo trimestre del 2023. Lo studio clinico proof-of-concept, a braccio singolo, in aperto, valuterà gli effetti di 24 settimane di trattamento con Aramchol meglumine in circa 15 pazienti con PSC. Gli endpoint dello studio comprenderanno i parametri di laboratorio convenzionali (fosfatasi alcalina e bilirubina), la diagnostica per immagini sofisticata, tra cui la rigidità del fegato con l'elastografia MR (MRE), la diagnostica per immagini delle vie biliari con la colangiopancreatografia MR (MRCP) e gli agenti di contrasto specifici per gli epatociti, la fibrosi istologica e la valutazione molecolare, nonché una serie di biomarcatori dell'attività della malattia e della fibrosi.

Questi endpoint dovrebbero fornire una solida valutazione della malattia di base e degli effetti di Aramchol. In particolare, si prevede che la maggior parte dei pazienti nello studio soffra anche di UC. Basandosi sul forte razionale e sui dati preclinici che supportano l'uso di Aramchol nelle IBD, lo studio valuterà anche lo stato dell'UC, i marcatori infiammatori e gli esiti correlati ai pazienti (PROs).

Lo studio sarà condotto presso l'Istituto StravitzuSanyal per le malattie epatiche e la salute metabolica della Virginia Commonwealth University, con il Dr. Sayed Obaidullah Aseem come ricercatore principale.