GENFIT ha annunciato la revisione delle prospettive per il 2024 e riflette sui recenti progressi. Elafibranor nella PBC: Ipsen ha compiuto progressi significativi dopo l'annuncio dei dati intermedi positivi dello studio pivotale di Fase 3 ELATIVE nel giugno 2023: Forte presenza di leadership all'AASLD The Liver Meeting e ulteriori risultati di ELATIVE presentati come rottura tardiva, compresi i dati che mostrano un miglioramento statisticamente significativo (valore nominale di p < 0,05) sulle misure multidimensionali.05) sulle misure multidimensionali del prurito (punteggi PBC-40 e 5D-itch) Pubblicazione dei dati della Fase 3 di ELATIVE sul New England Journal of Medicine Accettazione del deposito regolatorio ottenuta negli Stati Uniti, in Europa e nel Regno Unito2 in meno di 6 mesi dopo i dati topline della Fase 3, e Priority Review concessa per la NDA da parte della FDA degli Stati Uniti con data d'azione prevista per il PDUFA il 10 giugno 2024 Durante il Capital Market Day del 7 dicembre, Ipsen ha ribadito la sua fiducia in elafibranor, in quanto il suo profilo potrebbe essere molto vantaggioso per i pazienti affetti da PBC. Nello studio ELATIVE di Fase 3, con elafibranor è stato ottenuto un beneficio significativo nel trattamento dell'endpoint composito primario, con un alto tasso di responder e un basso effetto placebo.

L'endpoint secondario chiave della normalizzazione dell'ALP è stato raggiunto, nonostante un elevato livello di ALP al basale, con un'elevata significatività statistica; anche i miglioramenti del prurito nei punteggi PBC-40 e 5D-prurito sono stati statisticamente significativi ed elafibranor è stato generalmente ben tollerato con un profilo di sicurezza ben documentato e coerente con gli studi precedenti.

L'accettazione dei depositi negli Stati Uniti e in Europa ha fatto scattare il pagamento della prima pietra miliare per GENFIT. L'azienda prevede anche ulteriori milestone dopo il lancio negli Stati Uniti e in Europa e, di conseguenza, dovrebbe ricevere un totale di circa 89 milioni di euro entro la fine del prossimo anno.

Ipsen ha anche indicato di aspettarsi un picco di vendite globali superiore a 500 milioni di euro per elafibranor nella PBC. Con l'idoneità a ricevere royalties a due cifre in base all'accordo con Ipsen, questo potrebbe significare un flusso di entrate molto significativo per GENFIT, basato su queste royalties e su ulteriori pagamenti di milestone. Ipsen ha anche indicato che sta sviluppando elafibranor nella colangite sclerosante primaria (PSC), che potrebbe portare a ulteriori entrate per GENFIT nell'ambito dell'accordo di licenza.

Prospettive della pipeline per il 2024 Gli sforzi di R&S di GENFIT si sono spostati dalle malattie croniche a quelle acute del fegato, con una forte attenzione all'ACLF, dove l'esigenza medica insoddisfatta è molto importante, senza terapie attualmente approvate. I candidati terapeutici sono stati selezionati strategicamente in base alla fisiopatologia dell'ACLF, per affrontare i percorsi più rilevanti attraverso modalità d'azione differenziate e complementari. Nel 2024, si prevedono progressi in tutti i programmi del franchise ACLF: VS-01 (tecnologia basata su liposomi, progettata per rimuovere l'ammoniaca e altre tossine ACLF dal sangue): Fase 2 avviata con lettura dei dati intermedi mirata alla metà del 2024 NTZ (agente antinfiammatorio e antibatterico mirato a ridurre l'infiammazione sistemica e a impedire il rilascio di PAMP5 e la traslocazione batterica): riformulazione e Fase 2 in preparazione nel 2024, con l'avvio di uno studio proof-of-concept mirato per il 1H25 SRT-015 (inibitore ASK1, incentrato sul fegato, mirato a inibire la morte cellulare, l'infiammazione e la fibrosi): inizio dello studio first-in-Human previsto per il 2H24 CLM-022 (inibitore dell'inflammasoma NLRP3 mirato a inibire l'infiammazione sistemica e la morte cellulare): inizio del Proof of Concept preclinico previsto per il 2024 VS-02-HE (piccola molecola mirata a ridurre l'iperammonemia, stabilizzare l'ammoniaca nel sangue e prevenire l'encefalopatia epatica): Studi di abilitazione IND a partire dal 2024, con completamento previsto nel 2025 GENFIT sviluppa anche attività in altre malattie epatiche rare e pericolose per la vita, con elevate esigenze mediche insoddisfatte: GNS561 per il colangiocarcinoma (CCA): Dati interinali di fase 1b sul biomarcatore previsti già nel 1H24 VS-01 per i disturbi del ciclo dell'urea (UCD) e le acidemie organiche (OA): Il completamento degli studi non clinici che abilita l'IND è previsto per il 2024.