GenSight Biologics ha presentato i promettenti risultati dei recenti dati reali raccolti attraverso i programmi di accesso precoce (EAP). Questi dati rafforzano l'efficacia e la sicurezza di LUMEVOQ® nei pazienti con Neuropatia Ottica Ereditaria Leber (LHON) derivante dalla mutazione ND4 (ND4-LHON), corroborando i risultati osservati negli studi clinici. In particolare, i pazienti che hanno ricevuto iniezioni bilaterali hanno mostrato un notevole guadagno medio di +23 lettere ETDRS nella migliore acuità visiva corretta (BCVA) dal nadir, superando i guadagni osservati nei pazienti con iniezioni unilaterali.

Questi risultati, presentati al meeting annuale 2024 della North American Neuro-Ophthalmology Society (NANOS), indicano un miglioramento visivo significativo nella maggioranza dei pazienti trattati. La dottoressa Chiara La Morgia, MD, PhD, ha sottolineato la coerenza e la solidità di questi risultati, evidenziando la loro importanza per i pazienti alle prese con gravi disturbi della vista. Con un set di dati più completo rispetto alle versioni precedenti, queste analisi offrono una prospettiva definitiva sulla traiettoria ascendente sostenuta dell'acuità visiva media dopo il trattamento, sostenendo ulteriormente la fattibilità di lenadogene nolparvovec come opzione terapeutica.

Inoltre, le valutazioni di sicurezza si sono allineate con gli studi clinici precedenti, affermando il profilo di sicurezza favorevole di LUMEVOQ® con tassi comparabili di eventi di infiammazione intraoculare. Questi risultati promettenti annunciano un nuovo capitolo nel panorama terapeutico dei pazienti affetti da LHON, promettendo speranza e benefici tangibili per coloro che sono afflitti da questa condizione debilitante.