Gilead Sciences, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso l'approvazione accelerata di una domanda supplementare di un nuovo farmaco (sNDA) per Veklury® (remdesivir) per il trattamento di pazienti adulti e adolescenti non ospedalizzati che sono ad alto rischio di progressione verso la COVID-19 grave, compresa l'ospedalizzazione o la morte. Questa approvazione espande il ruolo di Veklury, che è lo standard antivirale di cura per il trattamento dei pazienti ospedalizzati con COVID-19. L'indicazione estesa permette di somministrare Veklury in strutture ambulatoriali qualificate che possono somministrare infusioni endovenose giornaliere per tre giorni consecutivi. La FDA ha anche ampliato l'autorizzazione all'uso pediatrico di emergenza (EUA) di Veklury per includere pazienti pediatrici non ospedalizzati di età inferiore ai 12 anni che sono ad alto rischio di progressione della malattia. Queste azioni da parte della FDA arrivano nel mezzo di un aumento dei casi di COVID-19 e della ridotta suscettibilità a diversi anticorpi monoclonali (mAbs) anti-SARS-CoV-2 a causa della variante Omicron. Al contrario, Veklury si rivolge alla RNA polimerasi virale altamente conservata, mantenendo così l'attività contro le varianti di SARS-CoV-2 che destano preoccupazione. I test di laboratorio in vitro mostrano che Veklury mantiene l'attività contro la variante Omicron. Ad oggi, non sono stati identificati importanti cambiamenti genetici in nessuna delle varianti note che possano alterare significativamente la RNA polimerasi virale presa di mira dal Veklury. L'approvazione FDA sNDA, l'espansione EUA pediatrica e le linee guida di trattamento recentemente aggiornate del National Institutes of Health (NIH) per COVID-19, che raccomandano inoltre Veklury per il trattamento in ambienti non ospedalizzati, si basano sui risultati dello studio di fase 3 PINETREE randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo. Lo studio ha valutato l'efficacia e la sicurezza di un corso di tre giorni di Veklury per uso endovenoso (IV) per il trattamento della COVID-19 in pazienti non ospedalizzati ad alto rischio di progressione della malattia. Un'analisi di 562 partecipanti assegnati a caso in un rapporto 1:1 per ricevere Veklury o placebo, ha dimostrato che il trattamento con Veklury ha portato ad una riduzione statisticamente significativa dell'87% del rischio per l'endpoint primario composito di ricovero legato alla COVID-19 o di morte per tutte le cause entro il giorno 28 (0,7% [2/279]) rispetto al placebo (5,3% [15/283]) p=0,008. Nello studio, non sono stati osservati decessi in nessuno dei due bracci entro il giorno 28. Il profilo di sicurezza era simile tra Veklury e placebo nella varietà di impostazioni ambulatoriali in questo studio, con gli eventi avversi più comuni (=5%) nei pazienti che assumevano Veklury che erano nausea e mal di testa. Negli Stati Uniti, il Veklury è indicato per il trattamento della COVID-19 negli adulti e nei pazienti pediatrici (a partire dai 12 anni di età e con un peso di almeno 40 kg) che sono ricoverati o non ricoverati e sono ad alto rischio di progressione verso la COVID-19 grave, compreso il ricovero o la morte. Veklury è inoltre autorizzato per questi usi sotto l'EUA per pazienti pediatrici che pesano da 3.5 kg a meno di 40 kg o pazienti pediatrici di età inferiore a 12 anni che pesano almeno 3.5 kg. Veklury è controindicato nei pazienti che sono allergici a Veklury o ad uno qualsiasi dei suoi componenti; si prega di vedere sotto per ulteriori Informazioni importanti sulla sicurezza per Veklury. Secondo l'indicazione estesa per Veklury, i pazienti adulti e pediatrici non ospedalizzati (di età pari o superiore a 12 anni e di peso pari ad almeno 40 kg) con infezione confermata da SARS-CoV-2 che sono ad alto rischio di progressione della malattia COVID-19 possono essere trattati con una durata di trattamento raccomandata di tre giorni per aiutare a prevenire l'ospedalizzazione. Per i pazienti ospedalizzati non sottoposti a ventilazione meccanica e/o ECMO, si raccomanda un ciclo di trattamento di 5 giorni, con la possibilità di estenderlo a un totale di 10 giorni, se necessario. I pazienti gravemente malati che richiedono la ventilazione meccanica e/o l'ECMO dovrebbero ricevere un ciclo di trattamento di 10 giorni.