Gilead Sciences, Inc. ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo per lenacapavir sperimentale per il trattamento dell'infezione da HIV-1, in combinazione con altri antiretrovirali, negli adulti con infezione da HIV-1 multiresistente per i quali non è altrimenti possibile costruire un regime antivirale soppressivo. Il parere positivo del CHMP è una raccomandazione scientifica alla Commissione Europea (CE) per la concessione dell'autorizzazione all'immissione in commercio in Europa e sarà esaminato dalla CE, che ha l'autorità di autorizzare i farmaci nei 27 Stati membri dell'Unione Europea, oltre che in Norvegia, Islanda e Liechtenstein. La decisione finale della Commissione Europea è prevista per la fine dell'anno.

Il parere positivo è supportato dai dati dello studio di Fase 2/3 CAPELLA, uno studio multicentrico globale in doppio cieco, controllato con placebo, progettato per valutare l'attività antivirale di lenacapavir somministrato ogni sei mesi come iniezione sottocutanea, in combinazione con altri antiretrovirali, in persone fortemente sperimentate con infezione da HIV-1 multiresistente al trattamento. In questa popolazione di pazienti con un elevato bisogno medico insoddisfatto, l'81% (n=29/36) dei partecipanti che hanno ricevuto lenacapavir in aggiunta a un regime di base ottimizzato ha raggiunto una carica virale non rilevabile ( < 50 copie/mL) alla Settimana 26. Inoltre, i partecipanti a CAPELLA hanno ottenuto un aumento medio della conta CD4 di 81 cellule/µL. Il New England Journal of Medicine ha pubblicato i risultati primari dello studio CAPELLA nel numero dell'11 maggio 2022 - Capsid Inhibition with Lenacapavir in Multidrug-Resistant HIV-1 Infection.

Fino alla Settimana 26, lenacapavir è stato generalmente ben tollerato, senza eventi avversi gravi correlati a lenacapavir, come stabilito dallo sperimentatore dello studio. Gli eventi avversi più comuni osservati nello studio sono stati le reazioni al sito di iniezione. Lenacapavir è un composto in fase di sperimentazione e non è approvato da alcuna autorità regolatoria per alcun uso e la sua sicurezza ed efficacia non sono state stabilite.

Non esiste una cura per l'HIV o l'AIDS. Lenacapavir è il potenziale inibitore del capside dell'HIV-1 di Gilead, primo della classe, in fase di sperimentazione e a lunga durata d'azione, in fase di sviluppo per il trattamento dell'infezione da HIV-1. La sicurezza, l'efficacia e il dosaggio di lenacapavir, inibitore sperimentale del capside dell'HIV-1 a lunga durata d'azione di Gilead, sono in corso di valutazione in molteplici studi clinici.

Il meccanismo d'azione multi-stadio di lenacapavir si distingue dalle classi di agenti antivirali attualmente approvate ed è progettato per fornire una nuova via per lo sviluppo di opzioni terapeutiche a lunga durata d'azione per le persone affette o a rischio di HIV-1. Mentre la maggior parte degli antivirali agisce su una sola fase della replicazione virale, lenacapavir è progettato per inibire l'HIV-1 in più fasi del suo ciclo di vita e non presenta resistenza incrociata nota con altre classi di farmaci esistenti. Se autorizzato, lenacapavir sarebbe l'unica opzione di trattamento dell'HIV-1 somministrata due volte all'anno. CAPELLA è uno studio multicentrico globale di Fase 2/3, in doppio cieco, controllato con placebo, progettato per valutare l'attività antivirale di lenacapavir somministrato ogni sei mesi come iniezione sottocutanea in persone fortemente sperimentate nel trattamento con infezione da HIV-1 multiresistente.

CAPELLA include uomini e donne affetti da HIV-1 ed è condotto presso centri di ricerca in Nord America, Europa e Asia. In CAPELLA, 36 partecipanti con resistenza multi-classe ai farmaci dell'HIV-1 e carica virale rilevabile durante un regime fallimentare sono stati assegnati in modo casuale a ricevere lenacapavir orale o placebo in rapporto 2:1 per 14 giorni, oltre a continuare il loro regime fallimentare (monoterapia funzionale). Altri 36 partecipanti sono stati arruolati in una coorte di trattamento separata.

Entrambe le coorti fanno parte del periodo di mantenimento in corso dello studio che valuta la sicurezza e l'efficacia di lenacapavir sottocutaneo somministrato ogni sei mesi in combinazione con un regime di fondo ottimizzato. L'endpoint primario era la proporzione di partecipanti assegnati in modo casuale a ricevere lenacapavir o placebo per 14 giorni, oltre a continuare il loro regime di base, ottenendo una riduzione di =0,5 log10 copie/mL dal basale dell'HIV-1 RNA alla fine del periodo di monoterapia funzionale. Dopo il periodo di monoterapia funzionale di 14 giorni, i partecipanti assegnati in modo casuale a ricevere lenacapavir o placebo, oltre a continuare il loro regime fallimentare, hanno iniziato a ricevere lenacapavir in aperto e un regime di fondo ottimizzato, mentre quelli arruolati in una coorte di trattamento separata hanno ricevuto lenacapavir in aperto e un regime di fondo ottimizzato al giorno 1. Questo periodo di mantenimento in corso dello studio sta valutando gli endpoint aggiuntivi dello studio, ovvero la sicurezza e l'efficacia di lenacapavir sottocutaneo somministrato ogni sei mesi in combinazione con un regime di fondo ottimizzato.