Azioni Gyroscope Therapeutics Holdings plc

Gyroscope Therapeutics Holdings plc, precedentemente Gyroscope Therapeutics Holdings Limited, è una società di terapia genica in fase clinica. L'azienda sviluppa la terapia genica oltre le malattie rare. Offre terapie per trattare le malattie dell'occhio che causano perdita della vista e cecità. La terapia genica sperimentale dell'azienda, GT005, è in studi clinici di fase II per il trattamento dell'atrofia geografica (GA) secondaria alla degenerazione maculare legata all'età (AMD), una causa di cecità. L'azienda sviluppa una pipeline di virus adeno-associati ricombinanti (rAAV), candidati di terapia genica basati su vettori che prendono di mira varianti genetiche nel percorso per essere driver chiave di AMD. Le sue terapie geniche sono progettate come trattamenti una tantum. I programmi principali dell'azienda, GT005 e GT011, mettono a fuoco su due obiettivi chiave come il fattore di complemento I (CFI) e il fattore H come-1 (FHL1), una variante del fattore H di complemento (CFH). La sua terapia genica, GT005, è progettata per ripristinare l'equilibrio di un sistema attraverso la produzione di CFI, una proteina regolatrice.