Hansa Biopharma AB e Genethon hanno annunciato di aver avviato una collaborazione di ricerca e sviluppo. La collaborazione valuterà, nell'ambito di uno studio clinico, la sicurezza e l'efficacia dell'enzima di scissione degli anticorpi imlifidasi di Hansa come pre-trattamento prima della somministrazione del prodotto candidato alla terapia genica GNT-0003 di Genethon nella sindrome di Crigler-Najjar in pazienti con anticorpi neutralizzanti preesistenti (N Abs) contro il virus adeno-associato di sierotipo 8 (AAV8). La presenza di N Abs circolanti esclude i pazienti dall'accesso agli studi clinici con trattamenti di terapia genica potenzialmente curativi e dall'accesso futuro alle terapie geniche approvate.

GNT-0003 è attualmente in fase di valutazione in uno studio clinico pivotale in Francia, Italia e Paesi Bassi e ha ricevuto lo status PRIME (PRIority MEdicines) dall'EMA. Grazie alla collaborazione annunciata, i pazienti con Crigler-Najj e anticorpi preformati contro AAV8 saranno arruolati in uno studio dal disegno simile, in cui l'imlifidasi sarà valutata come pre-trattamento per consentire il trattamento di terapia genica con GNT-0003. L'esito dello studio clinico in corso su GNT-0003 potrebbe potenzialmente costituire la base per una richiesta di MAA o BLA in Europa o negli Stati Uniti.

La Crigler-Najajjar è una malattia genetica che causa un accumulo di bilirubina e che porta a danni neurologici irreversibili che si manifestano con debolezza muscolare, letargia, sordità, ritardo mentale e paralisi dei movimenti oculari. La sindrome di Crigler-Najjar è una malattia ultra-rara che colpisce meno di un caso su un milione di persone all'anno.