Hansa Biopharma, "Hansa", ha annunciato i dati positivi di alto livello dello studio di fase 2 15-HMedIdeS-09, che hanno dimostrato che l'imlifidasi è sicura e ben tollerata quando viene somministrata prima dello standard di cura, compreso un rapido miglioramento delle misure di efficacia legate alla malattia. Un'ulteriore analisi dei dati di efficacia sarà condotta nel 2024. 15-HMedIdeS -09 è uno studio in aperto, a braccio singolo, che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dell'imlifidasi nei pazienti con GBS in combinazione con l'immunoglobulina endovenosa (IVIg) standard di cura (SoC).

La GBS è una malattia infiammatoria rara, acuta e paralizzante del sistema nervoso periferico, causata dal sistema immunitario che danneggia le cellule e le strutture nervose. Colpisce 1-2 persone su 100.000 ogni anno. Nella GBS, si verifica una rapida insorgenza e progressione della debolezza muscolare, che può portare a una grave paralisi delle braccia e delle gambe.

Circa il 25% dei pazienti necessita di ventilazione meccanica per giorni o mesi e il 20% non è in grado di camminare dopo sei mesi. Anche con l'attuale standard di cura - scambio di plasma o terapia con immunoglobine - la GBS è fatale nel 3-7% dei casi. L'imlifidasi è risultata sicura e ben tollerata e, rispetto ai dati pubblicati in precedenza, è stato osservato un rapido miglioramento in diverse misure di efficacia nei pazienti trattati con l'imlifidasi in combinazione con la terapia standard.

Tutti i soggetti hanno ricevuto una dose completa di imlifidasi e non sono stati registrati eventi avversi gravi causati da reazioni correlate all'infusione di imlifidasi. Le malattie autoimmuni costituiscono un gruppo di gravi patologie causate dal sistema immunitario che attacca l'organismo. In molte malattie autoimmuni, il sistema immunitario riconosce erroneamente le proteine dell'organismo come estranee e scatena una risposta immunitaria, creando anticorpi che attaccano le cellule e i tessuti dell'organismo stesso.

Le IgG patogene possono contribuire a un ampio spettro di malattie autoimmuni. Hansa sta studiando come l'imlifidasi possa essere in grado di prevenire o rallentare la progressione di queste malattie e dei loro sintomi debilitanti e pericolosi per la vita. L'imlifidasi è attualmente in fase di studio nelle seguenti malattie autoimmuni: malattia della membrana basale antiglomerulare (anti-GBM), sindrome di Guillain-Barre e vasculite associata ad ANCA. Nel 2018, la Food and Drug Administration statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano all'imlifidasi per il trattamento della GBS.

Nonostante il trattamento con gli attuali standard di cura, la GBS ha un grave impatto a lungo termine sulla vita lavorativa e privata dei pazienti, anche 3-6 anni dopo l'insorgenza della malattia. Il recupero può essere lento e richiedere anni. La disabilità persistente è presente nel 20%-30% dei pazienti adulti e la stanchezza grave è una conseguenza della GBS in due terzi dei pazienti adulti.