Hansa Biopharma ha annunciato che il primo paziente è stato somministrato con l'imlifidasi nello studio GOOD-IDES-02, uno studio pivotale globale di fase 3 nella malattia della membrana basale anti-glomerulare (anti-GBM). GOOD-IDES-02 è uno studio di fase 3 multicentrico, in aperto, su 50 pazienti. Si prevede che un totale di 30-40 centri saranno inclusi nello studio negli Stati Uniti, nel Regno Unito e nell'Unione Europea.

L'obiettivo primario dello studio è valutare l'effetto superiore di imlifidase in combinazione con lo standard di cura (SoC) rispetto al SoC da solo (che consiste in una combinazione di immunosoppressori, glucocorticoidi e plasma exchange) nel trattamento dei pazienti affetti da malattia anti-GBM grave. Le prestazioni del trattamento sono valutate attraverso la valutazione della funzione renale a 6 mesi, misurata dal tasso di filtrazione e dalla necessità di dialisi. Inoltre, verranno esplorati il profilo di sicurezza e l'efficacia sui sintomi polmonari e gli aspetti della qualità di vita correlati alla salute.

Lo studio fa seguito a uno studio di fase 2 già completato e avviato dallo sperimentatore, che ha concluso che la terapia con imlifidasi porta a una rapida eliminazione degli anticorpi anti-GBM, con due terzi dei pazienti che hanno raggiunto l'indipendenza dalla dialisi sei mesi dopo il trattamento, rispetto al 18% di una coorte storica di controllo. La malattia da membrana basale antiglomerulare (anti-GBM), nota anche come malattia del buon pascolo, è una rara e grave condizione autoimmune che colpisce circa 1,6 persone per milione all'anno, con la maggior parte dei pazienti che perdono la funzione renale. Nella malattia anti-GBM, il sistema immunitario sviluppa erroneamente anticorpi contro un antigene intrinseco alla membrana basale glomerulare, provocando un attacco immunitario acuto ai reni e, in circa la metà dei pazienti, anche ai polmoni.

Circa due terzi dei pazienti con anti-GBM sperimenteranno un'insufficienza renale e richiederanno una dialisi a lungo termine in attesa di un potenziale trapianto di rene. Alcuni pazienti possono anche avere un'emorragia polmonare. In un paziente su sei, la malattia anti-GBM può diventare fatale durante la fase acuta.

L'Imlifidase ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento della malattia anti-GBM sia dalla FDA statunitense che dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).