Hansa Biopharma ha annunciato che la randomizzazione per lo studio statunitense ConfIdeS dovrebbe concludersi a metà del 2024. Lo studio ConfIdeS è uno studio di Fase 3 randomizzato, controllato e in aperto, che valuta la funzione renale a 12 mesi in pazienti altamente sensibilizzati (cPRA =99,9%) con trapianto di rene con crossmatch positivo rispetto a un donatore deceduto, confrontando la desensibilizzazione con imlifidase con lo standard di cura.1 Hansa prevede di presentare una richiesta di licenza biologica (BLA) secondo il percorso di approvazione accelerata alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti nel 2025. Per accelerare la randomizzazione, Hansa ha aumentato l'attivazione complessiva del sito fino a 25 siti, ha continuato l'arruolamento oltre i 64 pazienti previsti e ha modificato il protocollo dello studio per facilitare potenzialmente una serie più ampia di donatori per l'assegnazione degli organi. Attualmente, 87 pazienti sono arruolati nella sperimentazione in 16 siti attivati, mentre altri nove siti sono in fase di avvio.
Lo studio ConfIdeS sta valutando l'imlifidasi come potenziale terapia di desensibilizzazione per consentire il trapianto di rene nei pazienti altamente sensibilizzati in attesa di un rene da donatore deceduto attraverso il sistema di assegnazione dei reni degli Stati Uniti. L'endpoint primario dello studio è la funzione del trapianto di rene a 12 mesi, misurata in base al tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) nei pazienti altamente sensibilizzati dopo un trapianto di rene abilitato da imlifidasi. Il disegno dello studio prevede la randomizzazione di 64 pazienti altamente sensibilizzati con trapianto di rene con un cPRA di =99,9%, che rappresentano un sottogruppo di pazienti altamente sensibilizzati. Aggiornamento sulla pipeline clinica: Hansa ha fatto buoni progressi nell'arruolamento dei pazienti in due studi chiave sulle malattie autoimmuni.
GOOD-IDES-02: nove dei 50 pazienti target sono stati arruolati in questo studio pivotale globale di fase 3 nella malattia della membrana basale antiglomerulare (anti-GBM). Studio avviato dallo sperimentatore nella vasculite associata ad ANCA: Tre dei 10 pazienti target sono stati arruolati in questo studio di Fase 2 monocentrico, a braccio singolo. Hansa prevede inoltre di raggiungere diverse pietre miliari entro la fine del 2023, come precedentemente guidato.
17-HMedIdeS-14 (Studio di follow-up a lungo termine nel trapianto di rene) Lettura dei dati a 5 anni: Un'analisi estesa in pool dello studio 17-HMedIdeS-14, uno studio di follow-up a lungo termine di pazienti che hanno ricevuto un trapianto di rene dopo la desensibilizzazione con imlifidasi. Risultati dello studio 15-HMedIdeS-09 (Sindrome di Guillain-Barré - GBS): Studio multicentrico di fase 2, in aperto, a braccio unico, che indaga la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia, la farmacodinamica e la farmacocinetica dell'imlifidasi nei pazienti con GBS, rispetto ai pazienti di controllo abbinati. 16-HMedIdes-12 (Reiezione Anticorpo-Mediata ?
AMR): Studio di fase 2, randomizzato, in aperto, multicentrico e controllato, che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dell'imlifidasi rispetto allo scambio di plasma (PE) nella rimozione degli anticorpi specifici del donatore (DSA) in pazienti con episodi di rigetto anticorpo-mediato attivo e cronico. Sarepta Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) pre-trattamento Fase 1b: Inizio di uno studio clinico che valuta l'imlifidasi come pre-trattamento in pazienti con anticorpi IgG preesistenti a delandistrogene moxeparvovec, la terapia genica basata su AAV di Sarepta per il trattamento della DMD.