Hansa Biopharma e Genethon hanno avviato GNT-018-IDES, uno studio di Fase 2 in pazienti con sindrome di Crigler-Najjar che presentano già anticorpi ai vettori del virus adeno-associato (AAV). Lo studio valuterà l'efficacia e la sicurezza di una singola somministrazione endovenosa della terapia genica GNT-0003 di Genethon, dopo un pretrattamento con imlifidasi.

Le aziende prevedono di presentare i dati dello studio il prossimo anno.

"Sappiamo che gli anticorpi anti-AAV impediscono a una persona su tre di trarre beneficio dalle terapie geniche con vettori AAV.1-4 Ecco perché la nostra collaborazione con Genethon e il nuovo studio clinico di Fase 2 sulla sindrome di Crigler-Najjar sono così importanti. La collaborazione con Genethon è la seconda delle nostre tre collaborazioni con aziende leader nella terapia genica a raggiungere la fase clinica. Si tratta di un'importante pietra miliare nei nostri sforzi per consentire a un gruppo molto più ampio di pazienti di beneficiare di terapie geniche potenzialmente salvavita", ha dichiarato Søren Tulstrup, CEO di Hansa Biopharma.