Hansa Biopharma AB (publ) ha annunciato di aver stipulato un accordo con Asklepios BioPharmaceutical Inc., un'azienda di terapia genica AAV completamente integrata e una filiale interamente controllata da Bayer AG dedicata allo sviluppo di farmaci che migliorano la qualità della vita dei pazienti con malattie genetiche. La collaborazione valuterà il potenziale uso di imlifidase come pre-trattamento prima della somministrazione della terapia genica di AskBio nella malattia di Pompe in un programma di fattibilità pre-clinica e clinica per i pazienti con preesistenti anticorpi neutralizzanti (NAbs) al virus adeno-associato. La malattia di Pompe è un raro disordine metabolico genetico e spesso fatale che si verifica in 1 ogni 40.000 nascite. La malattia è causata dalla carenza di un enzima chiamato alfa-glucosidasi acida e provoca l'accumulo di glicogeno negli organi e nei tessuti, soprattutto nei muscoli, che compromette la loro capacità di funzionare normalmente. Secondo i termini dell'accordo, Hansa riceverà un pagamento di 5 milioni di dollari all'esecuzione dell'accordo e AskBio avrà un'opzione esclusiva per stipulare un accordo completo di sviluppo e commercializzazione dopo la valutazione dei risultati di uno studio iniziale di fase I/II. AskBio sarà responsabile della conduzione degli studi pre-clinici e clinici con imlifidase nell'ambito del programma di fattibilità e Hansa fornirà i suoi materiali e il supporto aggiuntivo previsto dal programma di fattibilità.