Harmony Biosciences ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato la sua Domanda Integrativa di Nuovo Farmaco (sNDA) per le compresse di WAKIX (pitolisant) per il trattamento dell'eccessiva sonnolenza diurna (EDS) nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 6 anni con narcolessia. L'FDA ha separato la presentazione in due sNDA per scopi amministrativi, al fine di rilasciare un'approvazione per il trattamento dell'EDS e una risposta completa per il trattamento della cataplessia nei pazienti pediatrici (da 6 a < 18 anni di età) con narcolessia. L'FDA ha concesso la revisione prioritaria della sNDA sulla base di uno studio di Fase 3 condotto da Bioprojet, che ha valutato la sicurezza e l'efficacia di pitolisant in pazienti di età compresa tra 6 e meno di 18 anni con narcolessia, con o senza cataplessia.

Sulla base dei risultati di questo studio, Bioprojet ha ricevuto l'anno scorso l'approvazione dell'Agenzia Europea dei Medicinali, che ha esteso l'indicazione di WAKIX al trattamento della narcolessia nei bambini dai 6 anni in su, con o senza cataplessia. WAKIX è stato approvato per la prima volta dalla FDA nell'agosto 2019 per il trattamento dell'EDS in pazienti adulti con narcolessia, seguito dall'approvazione della FDA per il trattamento della cataplessia in pazienti adulti con narcolessia nell'ottobre 2020. Trattamento di prima classe con un meccanismo d'azione innovativo, WAKIX funziona come antagonista/agonista inverso selettivo del recettore dell'istamina 3 (H3), che si ritiene sia in grado di colpire il sistema dell'istamina per promuovere la veglia.