Horizon Therapeutics plc ha annunciato che l'endpoint primario è stato raggiunto per la seconda popolazione del suo studio clinico di Fase 2 che valuta dazodalibep per il trattamento della sindrome di Sjögren. Lo studio di Fase 2 ha valutato due popolazioni di pazienti e i risultati positivi nella prima popolazione di pazienti sono stati annunciati nel settembre 2022. Dazodalibep è l'unico farmaco in fase di sviluppo a raggiungere l'endpoint primario in entrambe le popolazioni di pazienti in una sperimentazione di Fase 2.

L'Azienda ha annunciato che la seconda popolazione ha raggiunto l'endpoint primario. Questa popolazione di pazienti comprende coloro che presentano una sintomatologia da moderata a grave, tra cui secchezza, dolore e affaticamento, nonostante l'assenza di un ulteriore coinvolgimento degli organi, ed è definita come pazienti con un punteggio dell'Indice di Segnalazione dei Pazienti della Sindrome di Sjögren (ESSPRI) dell'Alleanza Europea delle Associazioni per la Reumatologia (EULAR) di = 5, indicativo di un carico sintomatico significativo, e un punteggio di < 5 sull'Indice di Attività della Malattia della Sindrome di Sjögren dell'EULAR (ESSDAI), che misura il coinvolgimento degli organi. Al 169° giorno, i pazienti trattati con dazodalibep hanno ottenuto una riduzione di 1,8 punti nei loro punteggi ESSPRI rispetto ai pazienti trattati con placebo, che hanno ottenuto una riduzione di 0,53 punti, con una differenza media ai minimi quadrati di 1,27 (p=0,0002).

L'ESSPRI è un endpoint composito che misura la gravità della secchezza, del dolore e della fatica. I risultati positivi annunciati in precedenza riguardavano pazienti con malattia sistemica da moderata a grave: manifestazioni cliniche sistemiche in uno o più sistemi di organi, oltre alle manifestazioni tradizionali della malattia di Sjogren, e un ESSDAI pari a = 5. Oltre all'endpoint primario, è stata raggiunta la significatività statistica in alcune misure secondarie della qualità di vita, tra cui la fatica misurata dalla Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (FACIT-F). Dazodalibep è stato ben tollerato e gli eventi avversi più comuni fino al 169° giorno sono stati l'infezione da COVID-19, la nasofaringite e l'anemia.

Questi dati seguono i risultati positivi della Fase 2 annunciati a settembre in una popolazione di studio separata. Quella parte dello studio ha raggiunto l'endpoint primario nei pazienti con attività sistemica della malattia da moderata ad alta, definita da un punteggio ESSDAI = 5. Al Giorno 169, i pazienti trattati con dazodalipe hanno ottenuto una riduzione di 6,3 punti del loro punteggio ESSDAI e i pazienti trattati con placebo hanno ottenuto una riduzione di 4,1 punti, con una differenza media ai minimi quadrati statisticamente significativa di 2,2 punti (p=0,017).