Intellia Therapeutics, Inc. ha annunciato l'autorizzazione della sua Richiesta di Sperimentazione Clinica (CTA) da parte dell'Agenzia Regolatoria per i Medicinali e i Prodotti Sanitari del Regno Unito (MHRA) per avviare uno studio di Fase 1/2 che valuta NTLA-3001 per il trattamento della malattia polmonare associata al deficit di alfa-1 antitripsina (AATD). L'AATD è una malattia genetica rara che si manifesta soprattutto con una disfunzione polmonare dovuta a livelli insufficienti di proteina alfa-1 antitripsina (AAT). NTLA-3001 è un candidato all'inserimento genico mirato basato su CRISPR/Cas9, somministrato per via sistemica in vivo.

Lo studio valuterà la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di NTLA-3001. Oltre alla prima domanda nel Regno Unito, Intellia sta presentando altre domande di regolamentazione in altri Paesi, come parte della sua strategia di sviluppo multinazionale in corso per NTLA-3001.