Intellia Therapeutics, Inc.

Intellia Therapeutics, Inc. è un'azienda di editing del genoma in fase clinica, che si concentra sullo sviluppo di terapie curative utilizzando la tecnologia Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated 9 (CRISPR/Cas9). CRISPR/Cas9 è una tecnologia per l'editing del genoma, il processo di alterazione di sequenze selezionate di acido desossiribonucleico genomico. L'azienda si concentra sullo sfruttamento della sua piattaforma modulare per far progredire le terapie in vivo ed ex vivo per le malattie con un elevato bisogno insoddisfatto. Il suo candidato principale in vivo, NTLA-2001, per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina (ATTR), e NTLA-2002 per il trattamento dell'angioedema ereditario (HAE) sono i primi candidati terapeutici basati su CRISPR/Cas9 da somministrare per via sistemica, tramite infusione endovenosa (IV), per l'editing di precisione di un gene in un tessuto bersaglio nell'uomo. Sta anche sviluppando applicazioni ex vivo per affrontare l'immuno-oncologia e le malattie autoimmuni.