Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Ionis Pharmaceuticals, Inc. è impegnata in terapie mirate all'acido ribonucleico (RNA). L'Azienda ha cinque farmaci commercializzati e una pipeline in neurologia, cardiologia e in altre aree ad alto fabbisogno di pazienti. Ha nove farmaci in fase di sviluppo III e molti altri farmaci in fase iniziale e media di sviluppo. I prodotti dell'Azienda comprendono SPINRAZA, QALSODY, WAINUA, TEGSEDI e WAYLIVRA. SPINRAZA è utilizzato per il trattamento dei pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA), una malattia genetica progressiva, debilitante e spesso fatale. QALSODY è un farmaco antisenso utilizzato per il trattamento di pazienti adulti con sclerosi laterale amiotrofica da superossido dismutasi 1 (SOD1-ALS), un raro disturbo neurodegenerativo che causa la perdita progressiva dei motoneuroni e porta alla morte. WAINUA è un farmaco antisenso coniugato con LIgand (LICA) autosomministrato per via sottocutanea, utilizzato per il trattamento di adulti con polineuropatia da amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (ATTRv-PN).