Ipsen ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato di sottoporre a revisione prioritaria la sua nuova domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (NDA) per il palovarotene sperimentale per il trattamento dei pazienti affetti da fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP), una malattia genetica ultra-rara. Ipsen sta cercando di ottenere l'approvazione di palovarotene, un agonista orale e selettivo del recettore gamma dell'acido retinoico (RAR?) per la prevenzione dell'ossificazione eterotopica (HO; nuova formazione ossea al di fuori del normale sistema scheletrico). L'FDA ha assegnato il 29 dicembre 2022 come data obiettivo del Prescription Drug User Fee Act, che è in linea con le tempistiche di presentazione previste.

La designazione di Priority Review dell'FDA viene assegnata alle terapie sperimentali che, se approvate, rappresentano un miglioramento significativo della sicurezza o dell'efficacia del trattamento rispetto all'attuale standard di cura. Nel gennaio 2022, Health Canada è stata la prima autorità regolatoria ad approvare Sohonos (capsule di palovarotene) per ridurre la formazione di HO in adulti e bambini di età pari o superiore a 8 anni per le femmine e a 10 anni per i maschi con FOP. Sohonos è approvato in Canada per il trattamento dei pazienti con FOP sia per uso cronico che per le riacutizzazioni in queste popolazioni di pazienti.

Palovarotene non è attualmente approvato al di fuori del Canada. Una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per palovarotene è stata depositata anche nell'Unione Europea nel 2021, mentre le risposte alle domande poste dall'Agenzia Europea dei Medicinali sono state presentate nel giugno 2022, in linea con il processo normativo in corso. Ipsen prevede ulteriori richieste ad altre agenzie regolatorie a tempo debito.

La FOP ha una prevalenza stimata di 1,36 per milione di individui; tuttavia, il numero di casi confermati varia a seconda del Paese. È caratterizzata dalla formazione di nuovo osso al di fuori del normale sistema scheletrico, come nei tessuti connettivi molli, un processo noto come HO,[3] che può essere preceduto da gonfiori dolorosi dei tessuti molli o 'flare-up'. Gli episodi di flare-up sono comuni e contribuiscono in modo sostanziale alla formazione di nuova HO, ma l'HO può formarsi anche in assenza di flare-up.

L'HO, una volta formatasi, è irreversibile e comporta una perdita di mobilità e una riduzione dell'aspettativa di vita.