IQ-AI Ltd. ha annunciato che la fine della sperimentazione clinica di Fase 1 si avvicina, IQ-AI Ltd. condivide gli ultimi aggiornamenti della Fase 1 e delinea i piani per lo sviluppo continuo del farmaco focalizzato sull'oncologia, il maltolato di gallio orale. Nell'aprile 2021, dopo aver esaminato la ricerca preclinica completata dal Dr. Christopher Chitambar, MD, Professore Emerito di Medicina e Biofisica, Divisione di Ematologia e Oncologia e dalla Dr.ssa Kathleen Schmainda, PhD, Professore di Biofisica, entrambi presso il Medical College of Wisconsin ("MCW"), i direttori di IQAI hanno preso la decisione di finanziare una sperimentazione clinica di Fase 1 presso il MCW Cancer Center ("MCWCC"). Questo impegno ha permesso di avviare la sperimentazione dopo aver ottenuto l'autorizzazione a procedere dalla FDA e, nel marzo 2022, la sperimentazione è stata ufficialmente aperta all'arruolamento di pazienti adulti con glioblastoma recidivato o refrattario.

Il successo della sperimentazione è dovuto principalmente agli sforzi del team clinico, guidato dalla Dr.ssa Jennifer Connelly, MD (Neuro-Oncologia), e dal Dr. Christopher Chitambar, MD (Ematologia e Oncologia Medica). L'interesse per lo studio è cresciuto notevolmente negli ultimi due anni, come dimostra il numero crescente di presentazioni e conferenze richieste a livello globale dalla dottoressa Connelly. Lo studio clinico di Fase 1 è progettato per trattare gruppi di pazienti con tumori cerebrali glioblastoma recidivati con diverse dosi di GaM orale per un minimo di 2 mesi, per valutare la tossicità del farmaco e la tolleranza del paziente al trattamento e per stabilire una dose raccomandata per uno studio clinico di Fase 2. I pazienti sono autorizzati a continuare il trattamento per un periodo più lungo.

I pazienti possono continuare il trattamento per più di 2 mesi se il trattamento è tollerato senza effetti collaterali limitanti e se non c'è progressione della malattia. In un tumore in cui, storicamente, i pazienti sperimentano una progressione della malattia entro 1-6 mesi dalla ricaduta, gli sperimentatori hanno scoperto che alcuni pazienti sono rimasti in trattamento senza progressione della malattia per più di 6 mesi; un paziente non ha sperimentato alcuna progressione della malattia per più di un anno. Tutti i pazienti trattati con GaM hanno tollerato bene il farmaco e non hanno sperimentato effetti collaterali negativi limitanti la dose.

In base all'attuale tasso di arruolamento dei pazienti nello studio, si prevede che la sperimentazione si concluderà in autunno. I risultati di questo studio di Fase 1 sono in fase di compilazione e si prevede che saranno riportati in una pubblicazione entro la primavera del 2025. Sebbene i risultati del presente studio siano incoraggianti, i direttori di IQAI sono consapevoli che l'efficacia di GaM nel glioblastoma potrà essere stabilita solo in uno studio clinico di Fase 2 ben progettato e con un numero adeguato di pazienti.

IQAI ha diritti esclusivi sui risultati e sui dati dello studio di fase 1 per la commercializzazione a livello mondiale. Ciò incorpora le pietre miliari normative della FDA, tra cui la designazione FDA Fast Track, due designazioni di farmaco orfano ("ODD") e due designazioni di malattia rara pediatrica ("RPD"). Il team clinico ha già iniziato a definire il protocollo di fase 2. Si tratterà di uno studio multicentrico.

Si tratterà di uno studio multicentrico, che si stima durerà circa tre anni, con un arruolamento target di 50-60 pazienti. L'endpoint sarà la sopravvivenza globale ("OS"). L'accesso in corso alla FDA con la designazione Fast Track aiuterà a identificare endpoint intermedi che potrebbero comprimere la tempistica e accelerare il processo di approvazione.

Gli incontri di fine fase 1 /2 con la FDA sono fondamentali nel processo di sviluppo e l'azienda prevede di programmare l'incontro di fine fase 1 quando l'analisi dei dati della fase 1 sarà quasi completata. I costi dell'azienda sono attualmente in fase di determinazione, ma sono previsti tra i 2 e i 2,5 milioni di dollari per la durata della sperimentazione, che si prevede inizierà nel 2025. IQAI prevede di contribuire in modo significativo ai costi della sperimentazione di Fase 2, in combinazione con eventuali sovvenzioni e un ulteriore sostegno da parte di fondazioni di beneficenza, se necessario.

In precedenza, l'azienda aveva previsto di cercare un partner per questa fase di sviluppo, ma ora ritiene che sarebbe meglio, dal punto di vista commerciale, continuare a svolgere un ruolo di proprietà durante la fase 2. La Proprietà Intellettuale comprende una serie di forme diverse, come dati, schemi di dosaggio, biomarcatori o parametri diagnostici, vari metodi di somministrazione, ecc. L'azienda è perfettamente consapevole del valore della proprietà intellettuale e sta esplorando potenziali meccanismi per rafforzare la posizione. Oggi l'azienda dispone dei diritti esclusivi sui dati della sperimentazione di fase 1 e, a breve, sui dati del PAE.

Dopo l'approvazione, l'azienda sfrutterà appieno l'esclusività di mercato di sette anni offerta dalla designazione di farmaco orfano, che consente agli sponsor di vendere il farmaco senza concorrenza. L'azienda intende investire per rafforzare la proprietà intellettuale durante i sette anni di esclusiva di mercato, compresi i miglioramenti della formulazione, le alternative di somministrazione e i trattamenti combinati. I dati del mondo reale ottenuti nel Programma di Accesso Espanso possono migliorare significativamente la generalizzabilità degli studi, fornendo indicazioni su come gruppi di pazienti diversi possono rispondere ai trattamenti in contesti reali.

Se l'RWD suggerisce che alcuni gruppi risponderanno in modo più efficace al trattamento, si potrebbe identificare un potenziale biomarcatore in quei gruppi, il che costituirebbe un'ulteriore forma di IP. L'RWD potrebbe essere sfruttato per guidare i disegni di studi futuri, supportare le presentazioni normative, ridurre gli studi di sorveglianza post-market e altro ancora. Sono già stati compiuti progressi significativi utilizzando le proprie risorse finanziarie da quando ci si è impegnati a sponsorizzare questo studio tre anni fa.

Dopo l'anticipata conclusione positiva della sperimentazione di Fase 1, l'azienda intende continuare a partecipare finanziariamente alla sperimentazione di Fase 2. Se la sperimentazione di Fase 2 avrà successo, le prospettive e le opportunità di partnership con un partner più grande saranno notevolmente migliorate, ma c'è anche la possibilità che le trattative inizino durante la sperimentazione. Le caratteristiche ferro-mimetiche di GaM, che consentono l'attività antitumorale, si applicano a tutti i tumori solidi.

Sono in fase di pianificazione altri progetti di ricerca che si estendono oltre i tumori cerebrali adulti. Man mano che questi sforzi aumenteranno, si presenteranno nuove opportunità di investimento. Pur intendendo concentrarsi sull'attuale percorso di sviluppo di GaM, l'azienda si tiene informata su questi primi progetti preclinici e su potenziali nuovi studi clinici.

I tumori pediatrici per i quali l'azienda ha ottenuto la designazione di Malattia Pediatrica Rara ("RPD") sono di particolare interesse.