KalVista Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato di aver presentato l'analisi del sottogruppo statunitense dello studio sebetralstat di fase 3 KONFIDENT e i dati relativi alle richieste di risarcimento e all'indagine sui pazienti nel mondo reale alla Eastern Allergy Conference (EAC) 2024, nonché il sottogruppo giapponese di KONFIDENT alla 123esima Riunione Annuale dell'Associazione Dermatologica Giapponese (JDA) 2024. KONFIDENT è il primo studio pivotale di fase 3 a includere siti giapponesi in un programma di sviluppo dell'HAE. Le seguenti presentazioni si sono svolte all'EAC 2024: Sebetralstat per il trattamento su richiesta degli attacchi di angioedema ereditario: Analisi del sottogruppo statunitense dello studio di fase 3 KONFIDENT, in doppio cieco e controllato con placebo: Daniel Soteres, Asthma & Allergy Associates P.C., Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti.

(Il tempo mediano dall'insorgenza dell'attacco alla somministrazione è stato di 38 minuti (IQR 5-124) per il sottogruppo statunitense (78 attacchi), che si confronta favorevolmente con il tempo mediano al trattamento di 41 minuti (IQR 6-140) nella popolazione complessiva dello studio Il tempo mediano all'inizio del sollievo dai sintomi per 300 mg nel sottogruppo statunitense è stato di 1 ora.28 ore (IQR 0,77-3,12), che si confronta favorevolmente anche con il tempo mediano di 300 mg per l'inizio del sollievo dai sintomi, pari a 1,61 ore (IQR 0,78-7,04) per la popolazione complessiva dello studio Tendenze nel volume dei trattamenti di angioedema ereditario su richiesta negli Stati Uniti: Un'analisi retrospettiva di un grande database di richieste di rimborso multi-pagatore: Daniel Soteres, Asthma & Allergy Associates P.C., Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti. (Presentazione poster) Nonostante l'avvento di molteplici LTP non androgeni dal 2017, la tendenza generale del numero totale di richieste di rimborso e della quantità erogata per i trattamenti on-demand è rimasta stabile negli Stati Uniti La variabilità media anno su anno del numero totale di siringhe e fiale on-demand erogate per trimestre è rimasta entro il 3% e il 10%, rispettivamente, della linea di base dal terzo trimestre 2018? Costi sanitari del terzo trimestre 2023 tra i pazienti con angioedema ereditario assicurati commercialmente e gestiti con profilassi a lungo termine: un'analisi retrospettiva del database dei reclami negli Stati Uniti: Daniel Soteres, Asthma & Allergy Associates P.C., Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti.

(Presentazione di un poster) L'analisi del database dei reclami ha rivelato che i costi di utilizzo delle risorse non farmaceutiche legate all'HAE tra i pazienti che ricevono la LTP non androgena sono stati sostanziali, con una media di >641.000 dollari di costi sanitari legati all'HAE per paziente all'anno Circa un terzo dei pazienti che ricevono la LTP non androgena ha avuto =1 visita al Pronto Soccorso legata all'HAE durante il follow-up (33%), e quasi un quarto (22%) ha avuto =1 visita sanitaria domiciliare legata all'HAE Impatto nel mondo reale degli attacchi di angioedema ereditario trattati sui pazienti? Qualità di vita dei pazienti: Maeve O'Connor, Allergy, Asthma, & Immunology Relief of Charlotte, Charlotte, NC, Stati Uniti. (Presentazione del poster) Gli attacchi che si verificano tra i pazienti che ricevono un LTP non androgeno e quelli che ricevono solo un trattamento su richiesta hanno un impatto simile sulla qualità di vita fisica e sociale (QoL) Gli attacchi trattati in < 1 ora sono stati associati ad un impatto minore sulla QoL Impatto del mondo reale degli attacchi di angioedema ereditario trattati sui pazienti?

Occupazione e produttività lavorativa: Maeve O'Connor, Allergy, Asthma, & Immunology Relief of Charlotte, Charlotte, NC, Stati Uniti. (Presentazione del poster) Gli attacchi di HAE tra i pazienti che ricevono un trattamento LTP non androgeno e quelli che ricevono solo un trattamento on-demand hanno avuto un impatto simile sulla vita lavorativa dei pazienti occupati, con conseguente compromissione della loro capacità di lavorare, assenteismo sostanziale, produttività ridotta e presenzialismo tra coloro che erano in grado di lavorare: Maeve O'Connor, Allergy, Asthma, & Immunology Relief of Charlotte, Charlotte, NC, Stati Uniti. (I pazienti, compresi quelli che assumono l'LTP, hanno riferito che gli attacchi di HAE non trattati spesso progredivano in gravità, migravano in altri luoghi ed erano associati all'isolamento sociale e all'impatto sulla salute fisica/mentale Il 70% dei pazienti ha indicato che l'ultimo attacco non trattato ha avuto un impatto sui livelli di energia; il 55% e il 22% dei pazienti con LTP e solo su richiesta, rispettivamente, si sono sentiti riluttanti a uscire in pubblico La seguente presentazione si è svolta in occasione della Riunione Annuale del JDA 2024: Sebetralstat KONFIDENT è il primo studio di fase 3 sull'HAE su richiesta a includere siti giapponesi: Daisuke Honda, Chiba University Graduate School of Medicine, Chiba, Giappone.

(Presentazione poster) Nonostante il numero relativamente ridotto di attacchi trattati nel sottogruppo di partecipanti giapponesi a KONFIDENT, i risultati dell'endpoint primario sono stati coerenti con quelli osservati nella popolazione generale dello studio. Tra i partecipanti giapponesi, sebetralstat è stato ben tollerato senza TEAE correlati al trattamento, senza TEAE gravi o severi e senza TEAE che hanno portato all'interruzione dello studio.