Krystal Biotech, Inc.

Krystal Biotech, Inc. è un'azienda biotecnologica integrata, in fase commerciale. Si concentra sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci genetici per il trattamento di malattie con elevate esigenze mediche insoddisfatte. I suoi candidati prodotti in varie fasi di sviluppo clinico e preclinico includono VYJUVEK, KB407, KB408, KB707, KB105, KB104, KB104 e KB301. Il suo prodotto commerciale VYJUVEK è una terapia genica non invasiva, topica, redo sable, progettata per fornire due copie del geneCOL7A1 quando viene applicato direttamente alle ferite DEB. VYJUVEK è progettato per trattare la DEB a livello molecolare, fornendo alle cellule cutanee del paziente il modello per produrre la normale proteina COL7, affrontando così il meccanismo fondamentale che causa la malattia. KB407 è sviluppato per il trattamento della fibrosi cistica. KB408 è stato sviluppato per il trattamento del deficit di Alfa-1 Antitripsina. KB707 è stato sviluppato per il trattamento dei tumori solidi. KB105 è stato sviluppato per l'ittiosi congenita autosomica recessiva con deficit di TGM1.