Kyowa Kirin Co. Ltd. ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha approvato CRYSVITA® (burosumab) per il trattamento dell'ipofosfatemia correlata a FGF23 nell'Osteomalacia indotta da tumore (TIO) associata a tumori mesenchimali fosfaturici (PMT) che non possono essere resecati o localizzati in modo curativo nei bambini e negli adolescenti di età compresa tra 1 e 17 anni e negli adulti. CRYSVITA è anche già autorizzato nell'UE per l'uso nella malattia rara X-Linked Hypophosphataemia (XLH), per bambini e adolescenti di età compresa tra 1 e 17 anni con evidenza radiografica di malattia ossea, e negli adulti. Conosciuta anche come osteomalacia oncogena, la TIO è un disturbo acquisito causato da PMT tipicamente piccole, a crescita lenta e benigne.

Si tratta di una condizione rara, con meno di 1.000 casi riportati nella letteratura medica, che colpisce principalmente gli adulti e con un'età media di insorgenza di 40 – 45 anni. La TIO è associata a deficit muscolo-scheletrici progressivi e debilitanti, con un impatto negativo sulla capacità di svolgere le attività quotidiane e sul benessere fisico e sociale. Una cura per la TIO può essere ottenuta con la resezione chirurgica completa del tumore o dei tumori causali, tuttavia la resezione chirurgica non è sempre possibile a causa della posizione anatomica e della difficoltà di individuare i tumori.

La TIO può recidivare e persistere dopo una resezione chirurgica incompleta o non riuscita. Con questa approvazione da parte della Commissione Europea, CRYSVITA è il primo trattamento biologico disponibile per i pazienti dell'UE nell'ambito della sua indicazione autorizzata per la TIO. CRYSVITA blocca l'azione del fattore di crescita dei fibroblasti-23 (FGF23), che viene prodotto in eccesso nella TIO, ripristinando l'omeostasi dei fosfati.

Con l'approvazione da parte della CE, Kyowa Kirin International collaborerà con le autorità sanitarie locali in ogni Paese sotto l'egida della CE, per garantire che le persone affette da TIO possano avere accesso a CRYSVITA il prima possibile. Questo medicinale è soggetto a un monitoraggio supplementare. Osteomalacia indotta da tumore (TIO) - La TIO è caratterizzata da un'ipofosfatemia cronica causata da un tumore che secerne un eccesso di fattore di crescita dei fibroblasti 23 (FGF23), che può portare a problemi come la diminuzione dell'assorbimento intestinale del fosfato e la compromissione dell'attivazione della vitamina D.

I segni e i sintomi più comuni includono dolore osseo, difficoltà a camminare, fratture patologiche, perdita di altezza e debolezza muscolare. Nella TIO, la debolezza muscolare e il dolore interferiscono gravemente con il funzionamento fisico, compreso lo stare in piedi senza assistenza, il camminare e la capacità di lavorare. Il dolore nella TIO interferisce gravemente anche con l'umore e interferisce moderatamente con il piacere della vita di chi ne è affetto.

La diagnosi di TIO è spesso mancata e/o ritardata e il test dei livelli di fosfato nel siero è importante per la diagnosi. L'unica cura nella TIO è l'asportazione completa del o dei tumori causali. Il trattamento farmacologico deve essere preso in considerazione nei casi di TIO in cui il tumore non può essere resecato o localizzato in modo curativo.

Il ripristino dell'omeostasi dei fosfati è essenziale per migliorare la salute delle persone affette da TIO. CRYSVITA® (burosumab) nella TIO - CRYSVITA (burosumab) è stato creato e sviluppato da Kyowa Kirin ed è un anticorpo monoclonale ricombinante completamente umano che si lega e inibisce l'attività di FGF23.2 CRYSVITA blocca l'azione di FGF23, che viene prodotto in eccesso nella TIO, ripristinando l'omeostasi dei fosfati. L'efficacia e la sicurezza di CRYSVITA sono state dimostrate in due studi clinici di Fase 2 pubblicati nell'area della TIO.

CRYSVITA è stato ben tollerato e ha dimostrato un profilo di sicurezza accettabile. A seguito di questa nuova approvazione CE, CRYSVITA è ora indicato nell'UE per il trattamento dell'ipofosfatemia correlata a FGF23 nella TIO associata a PMT che non può essere resecata o localizzata in modo curativo nei bambini e negli adolescenti di età compresa tra 1 e 17 anni e negli adulti, nonché per l'XLH nei bambini e negli adolescenti di età compresa tra 1 e 17 anni con evidenza radiografica di malattia ossea, e negli adulti. CRYSVITA viene somministrato come iniezione sottocutanea, ogni 4 settimane negli adulti e ogni 2 settimane nei bambini e negli adolescenti da 1 a 17 anni.

CRYSVITA è attualmente approvato per il trattamento della TIO in diversi Paesi, tra cui Stati Uniti e Giappone. Kyowa Kirin e Ultragenyx Pharmaceutical Inc. hanno collaborato allo sviluppo e alla commercializzazione di CRYSVITA a livello globale, sulla base dell'accordo di collaborazione e licenza tra Kyowa Kirin e Ultragenyx.