Kyverna Therapeutics, Inc. ha annunciato la pubblicazione in Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS)1 di un rapporto che descrive il primo uso di KYV-101, un prodotto candidato al recettore chimerico dell'antigene (CAR) completamente umano, in un paziente di 69 anni affetto da sindrome della persona rigida refrattaria al trattamento (SPS), nell'ambito di un uso con nome del paziente in Germania per individui gravemente malati che falliscono le terapie convenzionali. La SPS è una rara malattia neurologica autoimmune progressiva che causa una rigidità muscolare debilitante nel tronco, nelle braccia e nelle gambe, con un impatto sulla capacità di camminare o muoversi. I pazienti in genere presentano spasmi muscolari e rigidità, con conseguente difficoltà a girarsi e a piegarsi.

Quando la rigidità è grave, il paziente cammina come una statua. Gli spasmi e la rigidità muscolare possono essere precipitati da stimoli inaspettati, tra cui suoni, come uno squillo di telefono o una sirena, tocchi improvvisi o condizioni che scatenano ansia e turbamento emotivo che, quando sono gravi, vengono erroneamente diagnosticati come un disturbo d'ansia primario2. Non esiste una cura per la SPS, ma solo trattamenti focalizzati sui sintomi. KYV-101 è un prodotto candidato di cellule T CAR autologhe, completamente umane, da utilizzare nelle malattie autoimmuni guidate dalle cellule B.

Il CAR in KYV-101 è stato progettato dai National Institutes of Health (NIH) per migliorare la tollerabilità e testato in uno studio di Fase 1 su 20 pazienti in oncologia. I risultati sono stati pubblicati dal NIH su Nature Medicine3. KYV-101 è attualmente in fase di valutazione in studi di Fase 1/2 e Fase 2 sponsorizzati, in aperto, negli Stati Uniti e in Germania, in due ampie aree della malattia autoimmune: reumatologia e neurologia.

Con 50 pazienti trattati finora con il CAR in KYV-101 in condizioni oncologiche e autoimmuni in più di 15 località in Europa e negli Stati Uniti, riteniamo che le proprietà differenziate di KYV-101 siano fondamentali per il potenziale successo delle cellule T CAR come terapie di malattie autoimmuni. KYV-101 è anche in fase di valutazione in studi avviati dagli sperimentatori per molteplici indicazioni in diverse aree geografiche.