Larimar Therapeutics, Inc. ha annunciato che la FDA statunitense ha rimosso il blocco clinico parziale precedentemente imposto al programma clinico nomlabofusp (CTI-1601) dell'azienda. Nomlabofusp è attualmente in fase di sviluppo per il trattamento dei pazienti con Atassia di Friedreich (FA). Nomlabofusp è una nuova terapia sostitutiva della proteina progettata per affrontare la causa principale della FA, fornendo la frataxina ai mitocondri.

L'FDA ha rimosso la sospensione clinica parziale dopo una revisione dei dati dello studio di esplorazione della dose di Fase 2, recentemente completato e controllato con placebo, della durata di quattro settimane. La revisione ha incluso i dati di entrambe le coorti da 25 mg e 50 mg, in pazienti che hanno ricevuto un dosaggio giornaliero di nomlabofusp per 14 giorni, seguito da un dosaggio a giorni alterni fino al 28° giorno. Nello studio di Fase 2 di esplorazione della dose, nomlabofusp è stato generalmente ben tollerato per tutto il periodo di trattamento di quattro settimane.

Nomlabofusp aveva un profilo farmacocinetico prevedibile e ha dimostrato un aumento dose-dipendente dei livelli di frataxina nelle cellule cutanee e buccali. Tutti i pazienti con livelli quantificabili al basale e al Giorno 14 nella coorte da 50 mg hanno raggiunto livelli di frataxina nelle cellule cutanee superiori al 33% del livello medio osservato nei volontari sani al Giorno 14, e 3 pazienti hanno raggiunto livelli superiori al 50% del livello medio dei volontari sani. La sicurezza e la tollerabilità a lungo termine, la farmacocinetica e i livelli di frataxina nei tessuti periferici dopo nomlabofusp sono attualmente valutati nello studio OLE in corso nei pazienti con FA.

Lo studio OLE valuterà inizialmente iniezioni sottocutanee giornaliere di 25 mg di nomlabofusp autosomministrate o somministrate da un assistente. Larimar prevede un'escalation della dose a 50 mg nello studio OLE, dopo un'ulteriore caratterizzazione della frataxina PD alla dose di 25 mg. Un'ulteriore escalation della dose oltre i 50 mg, se necessaria, richiederà la presentazione di dati aggiuntivi per la revisione da parte dell'FDA a sostegno dell'aumento della dose.

I dati intermedi dello studio OLE sono attesi per il quarto trimestre del 2024.